Thiogenesis meldet positive Zwischenergebnisse seiner Phase-II-Studie zu MELAS und gibt Pipeline-Fortschritte hinsichtlich Leigh-Syndrom und Cystinose bekannt

Im Rahmen der Studie wurde ein biologischer Wirksamkeitsnachweis, eine Dosisfindung und eine Verbesserung der Biomarker erreicht

San Diego, Kalifornien, 4. November 2025 / IRW-Press / Thiogenesis Therapeutics, Corp. (TSXV: TTI) (OTCQX: TTIPF) („Thiogenesis“ oder das „Unternehmen“) ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das schwefelbasierte Therapeutika für pädiatrische Erkrankungen entwickelt, vor allem solche mit mitochondrialer Dysfunktion, gibt heute die Zwischenergebnisse seiner klinischen Phase-2-Studie mit TTI-0102 zur Behandlung von mitochondrialer Enzephalopathie, Laktatazidose und schlaganfallähnlichen Episoden (MELAS) bekannt, die an der Radboud-Universität in den Niederlanden und am CHU Angers in Frankreich durchgeführt wird. Das Unternehmen stellt außerdem aktuelle Informationen zu seinen Fortschritten und Planungen im Zusammenhang mit seinen klinischen Programmen zum Leigh-Syndrom-Spektrum und zur nephropathischen Cystinose bereit.

Positive Zwischenergebnisse: Klinische Phase-II-Studie zu MELAS

Die verblindete Zwischenanalyse basiert auf den Daten der ersten drei Monate der placebokontrollierten klinischen Phase-II-Studie des Unternehmens zu MELAS. An der Studie nahmen neun Patienten teil: Sechs wurden mittels Randomisierung der Behandlung mit dem firmeneigenen Wirkstoff TTI-0102 von Thiogenesis und drei mit einem Placebo zugewiesen. Die Ziele der Phase-II-Studie sind der biologische Wirksamkeitsnachweis (Proof-of-Concept), die Dosisfindung, die Biomarker-Aktivität und die frühe Wirksamkeit.

Die klinische Phase-II-Studie wird mit fünf aktiven Patienten mit einem Gewicht von über 70 kg fortgesetzt, zwei Patienten erhielten TTI-0102 und drei Patienten Placebo. TTI-0102 wurde innerhalb der Gruppe gut vertragen, entsprechend den im Mai 2022 gemeldeten Ergebnissen früherer klinischer Phase-I-Studien bei gesunden Erwachsenen. Die Zwischenanalyse umfasste auch Daten von vier Patienten unter 50 kg, die die Studie aufgrund dosisabhängiger Nebenwirkungen verließen, was die Notwendigkeit einer Verfeinerung der Dosierungsprotokolle unterstreicht. Das Unternehmen plant, zwei Dosierungsschemata in anstehenden klinischen Studien einzuführen: das derzeitige Dosierungsschema für höhergewichtige Patienten, das mit der laufenden Phase-II-Studie zu MELAS übereinstimmt, und eine reduzierte Einzeldosis für geringergewichtige Patienten.

Einzelne Biomarker- und Wirksamkeitsdaten bleiben vertraulich, bis sie möglicherweise Anfang 2026 veröffentlicht werden. Die Zwischenergebnisse lassen eine klare biologische Differenzierung zwischen den fünf aktiven Patienten erkennen und weisen auf eine signifikante Unterstützung der mitochondrialen antioxidativen und restaurativen Aktivität von TTI-0102 hin.

„Die Zwischendaten sind sehr ermutigend und zeigen, dass TTI-0102 bei einem angemessenen Dosierungsschema gut vertragen wird und gleichzeitig zu bedeutsamen Verbesserungen der Biomarker führt, die unseren Therapieansatz bei mehreren Erkrankungen im Zusammenhang mit mitochondrialer Dysfunktion validieren“, sagte Dr. Patrice Rioux, Chief Executive Officer von Thiogenesis. „Die Aufnahme hat nun die erforderlichen Schwellenwerte für die Ziele der Dosisfindung und des Wirksamkeitsnachweis erreicht. Diese Ergebnisse untermauern auch unsere Strategie, TTI 0102 in eine zulassungsrelevante Phase-III-Studie zu MELAS überzuführen, und tragen dazu bei, die Dosierung in unseren umfassenderen Programmen für mitochondriale und metabolische Erkrankungen zu lenken.“

Pipeline-Updates: MELAS, Leigh-Syndrom-Spektrum und nephropathische Cystinose

MELAS

Die endgültigen 6-monatigen Daten aus der Radboud-Kohorte werden bis Januar 2026 erwartet, einschließlich des Potenzials für eine Peer-Review-Publikation, die sowohl Biomarker- als auch klinische Wirksamkeitsendpunkte umfasst. Auf der Grundlage vorläufiger Ergebnisse plant das Unternehmen, einen Antrag auf Zulassung eines Prüfpräparats (Investigational Medicinal Product Dossier, IMPD) zu stellen, um 2026 eine entscheidende klinische Phase-III-Studie zu MELAS in Europa zu beginnen.

Leigh-Syndrom-Spektrum

Im Juni 2025 hat die US-Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) den Antrag von Thiogenesis auf Zulassung eines neuen Prüfpräparats (Investigational New Drug, IND) angenommen. Das Unternehmen steht kurz vor dem Abschluss der Arzneimittelherstellung und der Genehmigung durch das Institutional Review Board (IRB) für eine klinische Phase-II-Studie zum Leigh-Syndrom-Spektrum, die voraussichtlich Anfang 2026 in Zusammenarbeit mit einem führenden US-Kinderkrankenhaus beginnen wird. Dosisanpassungen, die auf den Zwischendaten der Phase-II-Studie zu MELAS basieren, werden in einen geänderten Prüfplan aufgenommen, der der FDA vorgelegt wird.

Nephropathische Cystinose

Aufgrund der pharmakokinetischen und Biomarker-Daten zu TTI-0102 bei MELAS sowie früherer Studien plant das Unternehmen, einen IND-Antrag für eine zulassungsrelevante klinische Phase-III-Studie zu nephropathischer Cystinose zu stellen. In der Nichtunterlegenheitsstudie wird TTI-0102 mit Cysteamin-Therapien verglichen, die derzeit den Behandlungsstandard darstellen, jedoch mit belastenden Nebenwirkungen und einer unpraktischen mehrmaligen täglichen Dosierung verbunden sind.

Die potenzielle einmal tägliche Verabreichung von TTI-0102 und das verbesserte Nebenwirkungsprofil können einen erheblichen therapeutischen Nutzen und Vorteile hinsichtlich der Lebensqualität bieten. Häufige Nebenwirkungen bestehender Therapien sind:

-          Übelkeit und Erbrechen

-          Durchfall und Bauchschmerzen

-          Mundgeruch (Halitose)

-          Geschmacksveränderungen (Dysgeusie)

-          Fibrosebedingte Kolonkomplikationen (Procsybi®)

Über nephropathische Cystinose

Nephropathische Cystinose ist eine seltene, autosomal rezessive Erkrankung, die durch Mutationen im CTNS-Gen verursacht wird, die den Cystintransport stören und zu einer weit verbreiteten Akkumulation lysosomaler Kristalle führen. Die Symptome treten typischerweise im Säuglingsalter auf und führen ohne Behandlung zu Nierenversagen. Die Standardtherapie erfordert eine lebenslange Behandlung mit Cysteamin, die in der Regel mehrere tägliche Dosen und erhebliche gastrointestinale Nebenwirkungen mit sich bringt. TTI-0102, ein Prodrug der nächsten Generation auf Cysteaminbasis, wird entwickelt, um diese Einschränkungen zu beheben. Mit verbesserter Verträglichkeit und Pharmakokinetik bietet es das Potenzial für eine vereinfachte einmal tägliche Dosierung und weniger Nebenwirkungen. Die Prävalenz von Cystinose in den USA wird auf 1.300 Patienten geschätzt, mit vergleichbaren Zahlen in Europa.

Über das Leigh-Syndrom-Spektrum

Das Leigh-Syndrom-Spektrum ist eine seltene, vererbte genetische Erkrankung, die die Kraftwerke der Zellen, die Mitochondrien, beeinträchtigt. Es wird in der Regel im Säuglingsalter diagnostiziert und tritt schätzungsweise bei 1 von 40.000 Lebendgeburten auf. Zu den Symptomen zählen schwache Saug-/Stillfähigkeit, Verlust der motorischen und kommunikativen Fähigkeiten, schlechte Muskelentwicklung, Atemprobleme, Schwäche/Müdigkeit und Krampfanfälle. Derzeit gibt es keine zugelassenen Medikamente für das Leigh-Syndrom-Spektrum. Die wichtigsten Wirkmechanismen von TTI-0102 im Leigh-Syndrom-Spektrum bestehen darin, dass es den intrazellulären Spiegel des Antioxidans Glutathion erhöht, um oxidativen Stress in den Mitochondrien zu reduzieren, und als Vorläufer der Aminosäure Taurin dient, die das Potenzial hat, Krampfanfälle zu reduzieren.

Über MELAS

Die mitochondriale Enzephalopathie mit Laktatazidose und schlaganfallähnlichen Episoden („MELAS“) ist eine vererbte mitochondriale Erkrankung, die meist durch eine Mutation von m.3243A>G im MT-TL1-Gen der mitochondrialen DNA verursacht wird. Zu den ersten Symptomen zählen in der Regel Krampfanfälle, Erbrechen, Kopfschmerzen, Muskelschwäche, Appetitlosigkeit und Erschöpfungszustände (Fatigue). Oxidativer Stress, einschließlich Glutathion- und Taurinmangel, spielt eine wichtige Rolle bei der Dysfunktion der Mitochondrien und sind potenzielle pathologische Mechanismen mitochondrialer Störungen, die sich als Angriffspunkte für die Behandlung von MELAS und anderen mitochondrialen Erkrankungen eignen. Obwohl es sich um eine der häufigeren mitochondrialen Erbkrankheiten handelt, gilt MELAS immer noch als seltene Krankheit („Orphan Disease“). Schätzungen zufolge leiden weltweit rund 4,1 von 100.000 Menschen an MELAS.

Über TTI-0102

Der Leitwirkstoff TTI-0102 des Unternehmens ist ein Disulfid, das aus zwei Thiolen besteht, die zu zwei unabhängigen Cysteaminmolekülen und einem Molekül Pantothensäure (Vitamin B5) führen. Cysteamin ist ein Thiol, das intensiv untersucht und getestet wurde; es ist der pharmazeutische Wirkstoff, der seit Jahrzehnten in Medikamenten zur Behandlung der lysosomalen Speicherkrankheit nephropathische Cystinose verwendet wird. TTI-0102 wurde entwickelt, um die wichtigsten Hindernisse zu überwinden, mit denen thiolbasierte Medikamente konfrontiert sind: ihre kurze Halbwertszeit, starke gastrointestinale („GI“) Nebenwirkungen und Dosierungsbeschränkungen. Als Prodrug wird TTI-0102 nach der Einnahme zu Cysteaminmolekülen metabolisiert. Der Stoffwechselprozess wirkt dabei als ein „Gating-Mechanismus“, der den Anstieg des sofort freigesetzten Cysteamins verhindert, der häufig mit GI-Nebenwirkungen verbunden ist. Außerdem ermöglicht er eine höhere Dosierung und hat das Potenzial, einmal täglich verabreicht zu werden.

Über Thiogenesis Therapeutics

Thiogenesis Therapeutics, Corp. (TSXV: TTI) (OTCQX: TTIPF) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase mit Sitz in San Diego, Kalifornien. Die Aktien des Unternehmens werden an der TSX Venture Exchange und in den Vereinigten Staaten im Börsensegment OTCQX gehandelt. Thiogenesis entwickelt schwefelhaltige Prodrugs, die als Vorläufer für bereits zugelassene thiolaktive Verbindungen dienen und das Potenzial haben, schwere pädiatrische Erkrankungen mit ungedecktem medizinischem Bedarf zu behandeln. Der führende Produktkandidat von Thiogenesis, TTI-0102, befindet sich in einer aktiven klinischen Phase-II-Studie zur Behandlung mitochondrialer Enzephalopathie, Laktatazidose und Schlaganfall („MELAS“), darüber hinaus sind eine IND-zugelassene klinische Phase-IIa-Studie zum Leigh-Syndrom-Spektrum, eine klinische Phase-II-Studie zu pädiatrischer metabolischer Dysfunktion-assoziierter Steatohepatitis („MASH“) und eine klinische Phase-III-Studie zu nephropathischer Cystinose geplant.

Weiterführende Informationen erhalten Sie über:

Brook Riggins, Direktor und CFO

E-Mail: info@thiogenesis.com

Tel.: (888) 223-9165

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