Thiogenesis gibt FDA-Genehmigung für seinen Antrag auf Zulassung eines neuen Prüfpräparats („IND“) für eine klinische Phase-2-Studie zum Leigh-Syndrom-Spektrum bekannt

San Diego, Kalifornien, 11. Juni 2025 / IRW-Press / Thiogenesis Therapeutics, Corp. (TSXV: TTI) (OTCQX: TTIPF) („Thiogenesis“ oder das „Unternehmen“) ist ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Disulfide entwickelt, welche die Produktion des intrazellulären Cysteins ankurbeln. Dabei handelt es sich um eine Aminosäure, die eine entscheidende Vorstufe für die Bildung des Hauptantioxidans Glutathion und anderer wichtiger therapeutischer Verbindungen ist. Wie das Unternehmen heute bekannt gibt, hat die US-Arzneimittelbehörde („FDA“) den Antrag des Unternehmens auf Zulassung eines neuen Prüfpräparats („IND“) für den Wirkstoff TTI-0102 zur Behandlung des Leigh-Syndrom-Spektrums („LSS“) bei Kindern – einer seltenen mitochondrialen Erbkrankheit – genehmigt. Das Unternehmen geht davon aus, dass die klinische Phase-2a-Studie in der zweiten Hälfte des Jahres 2025 eingeleitet werden kann.

TTI-0102 wird als „New Chemical Entity“ („NCE“) bzw. als Prodrug bezeichnet. Der Wirkstoff wurde für den Start einer klinischen Phase-2a-Studie zugelassen, die in Zusammenarbeit mit dem Children's Hospital of Philadelphia („CHOP“) unter der Leitung von Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, konzipiert wurde und dort auch durchgeführt wird. CHOP, das primäre Prüfzentrum der Studie, ist als anerkannte medizinische Einrichtung führend auf dem Gebiet der pädiatrischen mitochondrialen Medizin.

„Die FDA-Zulassung ist ein wichtiger Meilenstein für Thiogenesis und verdeutlicht, dass TTI-0102 das Potenzial hat, den enormen ungedeckten Bedarf im Bereich des Leigh-Syndrom-Spektrums zu decken“, so Patrice Rioux, MD, Ph.D., Chief Executive Officer von Thiogenesis. „Es ist eine große Ehre für uns, mit Zarazuela Zolkipli-Cunningham, MBChB, Marni Falk, MD und den Experten des klinischen Forschungsteams am CHOP zusammenzuarbeiten, um diese vielversprechende Therapie voranzubringen.“

Über die klinische Studie

Die klinische Phase-2-Studie zum Symptomspektrum des Leigh-Syndroms wird in zwei Teilen durchgeführt:

-          Teil 1: Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie an neun Patienten, von denen sechs den Wirkstoff TTI-0102 und drei ein Placebo erhalten. In dieser Phase werden die Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik/Pharmakodynamik („PK/PD“) an erwachsenen und jugendlichen Patienten, welche Symptome des Leigh-Syndrom-Spektrums aufweisen, über einen Zeitraum von drei Monaten beurteilt.

-          Teil 2: Eine offene Erweiterungsstudie an sechs Patienten im Kindesalter (5 Jahre oder älter) mit Symptomen des Leigh-Syndrom-Spektrums, von denen alle drei Monate lang mit dem Wirkstoff TTI-0102 behandelt werden. Diese Teilstudie dient der Beurteilung der Endpunkte in Bezug auf die Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit und PK/PD.

Für den Fall, dass die Studie positive Ergebnisse liefert und die FDA eine Zulassung erteilt, will Thiogenesis den Wirkstoff TTI-0102 in eine klinische Pivotalstudie der Phase 2b/3 für das pädiatrische Leigh-Syndrom-Spektrum überführen.

„TTI-0102 hat das Potenzial, den intrazellulären Glutathionspiegel deutlich zu erhöhen, der für die Bekämpfung von oxidativem Stress entscheidend ist“, erklärt Marni Falk, MD, Executive Director des Mitochondrial Medicine Frontier Program am CHOP. „Auf Grundlage unserer umfangreichen präklinischen Studien zur Wirkung von Cysteamin in Modellen mitochondrialer Erkrankungen können innovative Ansätze wie TTI-0102 einen bedeutsamen klinischen Nutzen bieten und die Lebensqualität von Patienten mit mitochondrialen Erkrankungen verbessern. Wir können es kaum erwarten, die entsprechenden Möglichkeiten im Rahmen klinischer Studien nach strengen Vorgaben an einer Studienpopulation mit dem Leigh-Syndrom-Spektrum zu untersuchen.“

Über das Leigh-Syndrom-Spektrum („LSS“)

Mitochondrien sind essentielle intrazelluläre „Kraftwerke“, welche die Zelle mit jener Energie versorgen, die sie für ihr normales Funktionieren benötigt. Eine gestörte Mitochondrienfunktion kann zu einer Reihe von komplexen und lebensbedrohlichen Erkrankungen führen. LSS ist eine solche seltene genetische Erbkrankheit, die aus einer Störung der normalen Mitochondrienfunktion resultiert. Sie wird in der Regel im Säuglingsalter diagnostiziert und betrifft schätzungsweise 1/40.000 Geburten. Zu den Anfangssymptomen von LSS zählen eine beeinträchtigte Nahrungsaufnahme, der Verlust motorischer und kommunikativer Fähigkeiten, Probleme der Atemwege und des Magen-Darm-Trakts, eine schlechte Muskelfunktion sowie Krampfanfälle. LSS ist derzeit nicht heilbar, und die Behandlung ist in erster Linie unterstützend und konzentriert sich auf das Management der Symptome und Komplikationen. LSS ist stark heterogen und wird durch pathogene Varianten in über 113 Genen der mitochondrialen DNA („mtDNA“) und der nukleären DNA („nDNA“) verursacht, welche die Funktion der mitochondrialen Atmungskette beeinträchtigen. TTI-0102 wurde entwickelt, um abnorm hohen Werten von oxidativem Stress in den Mitochondrien – einem Hauptmerkmal von LSS (Enns et al., 2014) – entgegenzuwirken und dadurch zur Verbesserung der mitochondrialen Funktion beizutragen und möglicherweise das klinische Behandlungsergebnis im Sinne dieser Patienten zu optimieren.

Über TTI-0102

Der wichtigste Produktkandidat von Thiogenesis, TTI-0102, ist ein asymmetrisches Disulfid und ein sogenanntes Prodrug, das als Vorläufer der Thiolverbindung Cysteamin dient. Thiole, die eine funktionelle SH-Gruppe (mit Schwefel und Wasserstoff) aufweisen, sind vielseitige bioaktive Moleküle, die bekanntermaßen an wichtigen biochemischen Reaktionen und Stoffwechselprozessen beteiligt sind, was sie zu vielversprechenden Kandidaten für die Behandlung verschiedener Krankheiten macht. Cysteamin kurbelt die Produktion einer beträchtlichen Menge des intrazellulären Cysteins an, das eine Vorstufe wichtiger Antioxidanzien wie Glutathion und der bedingt essenziellen Aminosäure Taurin ist, die beide das Potenzial haben, oxidativen Stress zu bekämpfen und die Mitochondrienfunktion wiederherzustellen. Mit der Entwicklung des Prodrug TTI-0102 will Thiogenesis die Probleme der ersten Generation von Arzneimitteln auf Thiolbasis – wie etwa eine kurze Halbwertszeit, unerwünschte Nebenwirkungen und Dosierungsbeschränkungen – einer Lösung zuführen.

Über Prodrugs

Prodrugs sind Arzneimittel, die bereits zugelassene Wirkstoffe enthalten und so modifiziert sind, dass diese Wirkstoffe erst durch Verstoffwechslung im Organismus aktiv werden. Für Zulassungszwecke können Prodrugs bestehende Sicherheitsdaten von Dritten in Zulassungsanträgen im Rahmen des vereinfachten Zulassungsverfahrens gemäß 505 (b)(2) in den Vereinigten Staaten und des entsprechenden Hybridsystems in der EU nutzen, um mit der behördlichen Genehmigung in Wirksamkeitsstudien am Menschen zu gehen. Prodrugs können das Profil des aktiven Wirkstoffs verbessern und damit seine Bioverfügbarkeit erhöhen sowie weniger Nebenwirkungen verursachen.

Über Thiogenesis

Thiogenesis Therapeutics, Corp. (TSXV: TTI) (OTCQX: TTIPF) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase mit Sitz in San Diego, Kalifornien. Die Aktien des Unternehmens werden an der TSX Venture Exchange und in den Vereinigten Staaten im Börsensegment OTCQX gehandelt. Thiogenesis entwickelt schwefelhaltige Prodrugs, die als Vorläufer für bereits zugelassene thiolaktive Verbindungen dienen und das Potenzial haben, schwere pädiatrische Erkrankungen mit ungedecktem medizinischen Bedarf zu behandeln. Der führende Produktkandidat von Thiogenesis, TTI-0102, befindet sich in einer aktiven klinischen Phase-2-Studie zur Behandlung von mitochondrialer Enzephalopathie, Laktatazidose und Schlaganfall („MELAS“) sowie in einer klinischen Phase-2a-Studie zum Leigh-Syndrom-Spektrum („LSS“) mit IND-Zulassung. Klinische Studien zum Rett-Syndrom und zur stoffwechselbedingten Entzündung der Leber (Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis/„MASH“) bei Kindern sind in Planung.

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Brook Riggins, Direktor und CFO

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Tel.: (888) 223-9165

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