FDA bestätigt 12 Patienten und Rocket-Pharmaceuticals-Aktie hat 285,0 Mio. USD Börsenwert

Rocket Pharmaceuticals (US77313F1066) notiert am 06.10.2026 um 11:10 Uhr bei Lang & Schwarz mit 2,35 Euro, plus 0,86 Prozent gegenüber dem Vortagesschluss von 2,33 Euro. Am 15.09.2026 bestätigte die US-Arzneimittelbehörde FDA eine pivotale Wirksamkeitspopulation von 12 Patienten für die Danon-Gentherapie RP-A501, wie StockTitan berichtet.

Zwölf Patienten für RP-A501

Die ersten drei behandelten Männer zählen bereits zur Studienpopulation, neun weitere Patienten sollen folgen. Rocket nennt für die recalibrierte Dosis 3,8 x 10^13 Genomkopien je Kilogramm und erwartet den Abschluss der Behandlung der verbleibenden Patienten bis Mitte 2027, wie die StockTitan-Zusammenfassung der SEC-Mitteilung ausführt.

Die primäre Auswertung ist nach 12 Monaten vorgesehen. Sie kombiniert die LAMP2-Proteinexpression im Herzmuskel mit einer Reduktion des linksventrikulären Masseindex um 10 Prozent gegenüber dem Ausgangswert.

Cash stärkt den klinischen Ausbau

Im zweiten Quartal 2026 erzielte Rocket einen Nettogewinn von 123,2 Millionen US-Dollar, nachdem im Vorjahresquartal ein Nettoverlust von 68,9 Millionen US-Dollar angefallen war. Der Vergleich ist durch den Verkauf eines pädiatrischen Sonderprüfungs-Gutscheins geprägt, der 178,2 Millionen US-Dollar zum Ergebnis beitrug, wie StockTitan meldet.

Zum 30.06.2026 verfügte Rocket über 283,7 Millionen US-Dollar an liquiden Mitteln und Anlagen. Die Gesellschaft erwartet eine Finanzierungsspanne bis in das zweite Quartal 2028, wodurch die Studienplanung zeitlich über den nächsten klinischen Meilenstein hinausreicht.

Analystenziele liegen über dem Kurs

Bei den Analystenzielen zeigt sich eine große Spanne: Needham hob Rocket am 16.09.2026 von Hold auf Buy mit einem Ziel von 9,00 US-Dollar an, Chardan nannte am 15.09.2026 11,00 US-Dollar und Wedbush am 16.09.2026 15,00 US-Dollar. Die Angaben stammen aus dem von MarketBeat zusammengefassten Research-Überblick.

Der nächste programmbegleitende Termin ist das virtuelle Danon-Webinar am 06.10.2026, wie die Investor-Relations-Seite von Rocket Pharmaceuticals ausweist. Für Anleger verbindet sich damit ein kurzfristiger Informationspunkt mit einem klinischen Plan, dessen zentrale Vergleichsgröße die 12-monatige Wirksamkeitsauswertung bleibt.

Lang & Schwarz: 2,35 Euro

Die Rocket-Pharmaceuticals-Aktie notiert am 06.10.2026 um 11:10 Uhr bei Lang & Schwarz mit 2,35 Euro. Das entspricht plus 0,86 Prozent gegenüber dem Vortagesschluss von 2,33 Euro bei Lang & Schwarz.

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