Roche stellt Verabreichung von DMD-Gentherapie an nicht-gehfähige Patienten ein

Der Schritt erfolgt nach zwei Todesfällen wegen akutem Leberversagen.

Die Nutzen-Risiko-Verhältnis von Elevidys bei nicht-gehfähigen DMD-Patienten sei nach einer klinischen Überprüfung neu bewertet worden, teilte Roche am Sonntag mit. Das Unternehmen sei tief betroffen vom Tod der beiden jungen Männer und arbeite daran, die mit der Elevidys-Behandlung verbunden Risiken zu vermindern.

Im klinischen Bereich werde die Verabreichung der Therapie an nicht-gehfähige Patienten nun per sofort pausiert, im kommerziellen Bereich werde sie ganz eingestellt, so Roche. Nicht betroffen ist die Verabreichung von Elevidys an gehfähige DMD-Patienten jeden Alters: Für diese bleibe das Nutzen-Risiko-Verhältnis positiv.

DMD ist eine seltene, fortschreitende Muskelerkrankung, die mit zunehmendem Muskelschwund einhergeht und vor allem männliche Patienten betrifft. Die Erkrankung beginnt im Kindesalter und schreitet rasch voran. Dabei verlieren die Fähigkeit zu gehen, wie auch die Funktionen der oberen Gliedmaßen, der Lunge und des Herzens. Die Krankheit tritt bei etwa einem von 5000 neu geborenen Knaben auf.