Gentherapien: Neue Hoffnung für Frontotemporale Demenz

Ein gescheiterter Wirkstoff lenkt den Fokus auf neue Behandlungsansätze. Die Forschung an Gentherapien für Frontotemporale Demenz (FTD) formiert sich neu. Nach dem Rückschlag einer großen klinischen Studie richten sich die Hoffnungen auf eine neue Generation von Therapien, die die genetischen Ursachen direkt korrigieren sollen.

Frontotemporale Demenz trifft meist Menschen vor dem 65. Lebensjahr und führt zu schweren Veränderungen von Persönlichkeit und Sprache. Bei etwa 40 Prozent der Fälle liegt eine genetische Ursache vor – ein idealer Ansatzpunkt für Gentherapien. In Deutschland sind schätzungsweise 60.000 Menschen betroffen.

Ein Rückschlag als Wendepunkt

Im Herbst 2025 scheiterte das Medikament Latozinemab in einer entscheidenden Phase-3-Studie. Der Wirkstoff des Biotech-Unternehmens Alector sollte eine durch Progranulin-Gen-Mutationen (GRN) verursachte FTD-Form behandeln. Zwar erhöhte er den Proteinspiegel im Blut, doch das bremste den Krankheitsverlauf nicht spürbar.

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Die Enttäuschung war groß, doch der Rückschlag brachte Klarheit: Die bloße Anhebung eines Proteinspiegels reicht möglicherweise nicht aus. Die Forschung konzentriert sich nun verstärkt auf Therapien, die tiefer ansetzen.

Die nächste Generation: Gentherapien im Anmarsch

Anders als Antikörper wie Latozinemab packen echte Gentherapien das Problem an der Wurzel. Sie sollen eine funktionsfähige Kopie des defekten Gens direkt in die Gehirnzellen einschleusen. Mehrere Unternehmen sind mit diesem Ansatz bereits in der klinischen Erprobung.

• Passage Bio testet den Wirkstoff PBFT02 in der Studie upliFT-D. Erste Biomarker-Daten sind positiv. Das Unternehmen plant, die Studie auch auf Patienten mit der häufigen C9orf72-Genmutation auszuweiten.
• Prevail Therapeutics (Eli Lilly) erprobt die Gentherapie PR006 in der PROCLAIM-Studie. Sie zielt ebenfalls auf die Normalisierung des Progranulin-Spiegels im Gehirn ab. Die Rekrutierung von Studienteilnehmern läuft.

Die große Herausforderung: Das Gehirn erreichen

Der Weg zu einer zugelassenen Therapie ist steinig. Die größten Hürden sind die präzise Verabreichung ins Gehirn und die Überwindung der Blut-Hirn-Schranke. Auch die langfristige Sicherheit solcher Eingriffe muss gewährleistet sein.

Dennoch gibt der Fortschritt der frühen klinischen Studien Anlass zu vorsichtigem Optimismus. Die Ergebnisse der nächsten Monate und Jahre werden zeigen, ob die Gentherapie ihr Versprechen für FTD-Patienten einlösen kann. Sie werden nicht nur über einzelne Wirkstoffe entscheiden, sondern den Weg für eine ganze neue Generation von Behandlungen ebnen.