EQS-News: Skyhawk gibt bekannt, dass die australische Arzneimittelbehörde festgestellt hat, dass SKY-0515 zur Behandlung der Huntington-Krankheit die Zulassungskriterien für den vorläufigen Zulassungsweg erfüllt (deutsch)

Skyhawk gibt bekannt, dass die australische Arzneimittelbehörde festgestellt hat, dass SKY-0515 zur Behandlung der Huntington-Krankheit die Zulassungskriterien für den vorläufigen Zulassungsweg erfüllt

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Skyhawk gibt bekannt, dass die australische Arzneimittelbehörde festgestellt
hat, dass SKY-0515 zur Behandlung der Huntington-Krankheit die
Zulassungskriterien für den vorläufigen Zulassungsweg erfüllt



02.03.2026 / 22:25 CET/CEST
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Die australische Therapeutic Goods Administration (TGA), die für die
Zulassung der Sicherheit, Qualität und Wirksamkeit von therapeutischen
Produkten zuständig ist, hat festgestellt, dass Skyhawks SKY-0515, eine oral
verabreichte niedermolekulare Therapie zur Behandlung der
Huntington-Krankheit, die Kriterien der TGA für eine Zulassung im Rahmen des
vorläufigen Zulassungsverfahrens erfüllt.



Skyhawk hat heute seinen Antrag auf vorläufige Zulassung bei der TGA
eingereicht.



Mehr als 115 Patienten werden derzeit mit SKY-0515 behandelt.



BOSTON, 2. März 2026 /PRNewswire/ -- Skyhawk Therapeutics, Inc, ein im
klinischen Stadium befindliches Biotechnologieunternehmen, das neuartige
niedermolekulare Therapien zur Modulation kritischer RNA-Targets für eine
Reihe schwieriger neurologischer Erkrankungen entwickelt, gibt bekannt, dass
die australische Therapeutic Goods Administration (TGA), die für die
Zulassung der Sicherheit, Qualität und Wirksamkeit therapeutischer Produkte
zuständig ist, festgestellt hat, dass die oral verabreichte niedermolekulare
Therapie SKY-0515 des Unternehmens zur Behandlung der Huntington-Krankheit
die Kriterien der TGA für die Zulassung über den vorläufigen Zulassungsweg
erfüllt.



Skyhawk Therapeutics, Inc. 'Phase 1 Part C patient cohort cUHDRS and its components at 3, 6 and 9 months for patients who received SKY-0515 continuously for 9 months, once a day, with the data at 4mg and 9mg pooled (n=17),' January 2026. Note: Error bars represent standard error of the mean; Propensity score weighting (n=325) was performed using Enroll-HD and
TRACK-HD.



Skyhawk reichte heute seinen Antrag auf vorläufige Zulassung bei der TGA
ein.



"Wir sind dankbar, dass die TGA festgestellt hat, dass SKY-0515 für die
Behandlung der Huntington-Krankheit die Kriterien für eine mögliche
vorläufige Zulassung erfüllt", sagte Bill Haney, CEO von Skyhawk. "Dies ist
ein wichtiger erster Schritt auf dem Weg zu einer beschleunigten Zulassung
in Australien und weltweit und bietet die Möglichkeit einer
krankheitsmodifizierenden Behandlung für Huntington-Patienten, die dringend
Therapien für diese verheerende Krankheit benötigen."



Die Behandlung mit SKY-0515 führt zu einer dosisabhängigen Verringerung von
mHTT und PMS1, den Hauptfaktoren für die Pathologie der
Huntington-Krankheit. SKY-0515 hat eine ausgezeichnete Wirkung auf das
zentrale Nervensystem gezeigt und war im Allgemeinen sicher und gut
verträglich.



Patienten, die SKY-0515 in der Phase 1C-Studie erhalten haben, zeigen eine
mittlere Verbesserung auf der Composite Unified Huntington's Disease Rating
Scale (cUHDRS) gegenüber dem Ausgangswert. Nach neun Monaten beträgt diese
Verbesserung in einer gepoolten Analyse +0,64 Punkte, verglichen mit einer
erwarteten Verschlechterung des cUHDRS-Wertes bei symptomatischen Patienten
von -0,73 Punkten nach neun Monaten, basierend auf einer
Propensity-Score-Gewichtung mit Enroll-HD und TRACK-HD.



Die Huntington-Krankheit ist eine seltene, vererbte und letztlich tödlich
verlaufende neurodegenerative Störung, von der weltweit Hunderttausende von
Menschen betroffen sind, darunter mehr als 40 000 symptomatische Patienten
in den Vereinigten Staaten und über 2 000 Australier.1,2 Derzeit gibt es
keine zugelassenen krankheitsmodifizierenden Behandlungen, die das
Fortschreiten der Krankheit verlangsamen oder aufhalten.2



SKY-0515 ist ein niedermolekularer RNA-Splicing-Modifikator, der im Rahmen
von Skyhawks neuartiger RNA-Splicing-Plattform SKYSTAR® entwickelt wurde.



SKY-0515 ist das erste Skyhawk-Medikament in klinischen Studien.



Skyhawk entwickelt weitere neuartige Medikamente zur Behandlung
neurologischer Erkrankungen, für die es keine zugelassenen
krankheitsmodifizierenden Therapien gibt.



Über die klinische Phase-1-Studie von SKY-0515
Die klinische Phase-1-Studie von SKY-0515 ist eine erste klinische Studie am
Menschen, die die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und
Pharmakodynamik von SKY-0515 bei gesunden Freiwilligen und Personen mit
Huntington-Krankheit (HD) untersuchen soll. Die Studie ist in drei Teile
gegliedert. In den Teilen A und B wurde SKY-0515 bei gesunden Probanden
untersucht. Teil C ist eine doppelblinde, placebokontrollierte
Parallelstudie mit zwei Dosisstufen von SKY-0515 und Placebo bei Personen
mit HD (HD-ISS Stadium 1, 2 oder mildes Stadium 3) über 84 Tage, gefolgt von
einer 12-monatigen Verlängerung der aktiven Behandlung, bei der alle
Teilnehmer entweder eine niedrige oder eine hohe Dosis von SKY-0515 in
verblindeter Weise erhalten. Zu den Zielen der Studie gehört die
Untersuchung des mutierten HTT-Proteins und der PMS1-mRNA. Die ersten
Patienten wurden in Teil C von SKY-0515 im Januar 2025 behandelt. Die
Rekrutierung für die Phase 1C der SKY-0515-Studie ist nun abgeschlossen und
die Studie läuft weiter.



Über die klinische Phase-2/3-Studie FALCON-HD von SKY-0515
FALCON-HD ( NCT06873334) ist eine randomisierte, doppelblinde,
placebokontrollierte, dosisabhängige Phase-2/3-Studie zur Untersuchung der
Pharmakodynamik, Sicherheit und Wirksamkeit von SKY-0515 bei 120 Teilnehmern
mit HD im Stadium 2 und frühen Stadium 3 an 12 Standorten in Australien und
Neuseeland sowie bei 400 Teilnehmern mit HD im Stadium 2 und frühen Stadium
3 an über 40 Standorten weltweit. Die teilnahmeberechtigten Patienten
erhalten einmal täglich eine orale Dosis von SKY-0515 in einer von drei
Dosierungen oder Placebo über einen Behandlungszeitraum von mindestens 12
Monaten. Ziel dieser Studie ist es, das Potenzial von SKY-0515 zur
Modulation des RNA-Spleißens und zur Verringerung der mHTT- und
PMS1-Proteine zu bestätigen, die in die Pathologie der Huntington-Krankheit
involviert sind, und die Wirksamkeit von SKY-0515 bei der Beeinflussung des
Fortschreitens der Huntington-Krankheit zu bewerten. Weitere Informationen
zu FALCON-HD, einschließlich teilnehmender Einrichtungen und
Zulassungskriterien, finden Sie unter ClinicalTrials.gov und
www.FALCON-HD.com.



Informationen zu Skyhawk Therapeutics
Skyhawk Therapeutics ist ein Biotechnologieunternehmen im klinischen
Stadium, das seine firmeneigene Plattform SKYSTAR® nutzt, um
niedermolekulare RNA-modulierende Therapien für die schwierigsten
Krankheiten der Welt zu entdecken und zu entwickeln. Weitere Informationen
finden Sie unter www.skyhawktx.com.



Skyhawk Kontakt
Maura McCarthy
Leiterin der Unternehmensentwicklung
maura@skyhawktx.com



Quellen



  1. Australian Institute of Health and Welfare (AIHW) 2025, Die
    Huntington-Krankheit in Australien, eingesehen am 8. Februar 2026,

   

    https://www.aihw.gov.au/reports/neurological-conditions/huntingtons-disease-in-australia



  2. Huntington's Disease Society of America (HDSA) 2026, Überblick über die
    Huntington-Krankheit, abgerufen am 8. Februar 2026,
    https://hdsa.org/what-is-hd/overview-of-huntingtons-disease/



Foto -
https://mma.prnewswire.com/media/2923501/Skyhawk_Therapeutics__Phase_1_Part_C_patient_cohort_cUHDRS.jpg



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