Alnylam Aktie: Neue Daten stützen Erstlinien-Anspruch

Auf dem Kongress der European Society of Cardiology in London hat Alnylam an diesem Wochenende ein umfangreiches Datenpaket zu seinem Amyloidose-Medikament Vutrisiran vorgestellt. Im Zentrum steht eine vorab festgelegte Subgruppenanalyse der Zulassungsstudie HELIOS-B, die zeitgleich im Journal of the American College of Cardiology veröffentlicht wurde. Das Ergebnis dürfte die Position des Präparats im Markt für Herzamyloidose weiter festigen.

Wirkung unabhängig von Vortherapie

Von 654 Patienten in der HELIOS-B-Studie erhielten 259 zu Studienbeginn bereits Tafamidis, das bislang meistverordnete Mittel gegen ATTR-Kardiomyopathie. Die Analyse zeigt: Der Effekt von Vutrisiran auf Sterblichkeit und wiederkehrende Herz-Kreislauf-Ereignisse blieb über einen Zeitraum von bis zu 36 Monaten konsistent — unabhängig davon, ob Patienten zusätzlich Tafamidis nahmen oder nicht.

Für Alnylam ist das ein wichtiges Argument: Das Unternehmen positioniert Vutrisiran, vermarktet unter dem Namen Amvuttra, damit als Erstlinienoption, die sowohl allein als auch in Kombination mit bestehenden Stabilisatoren wirkt.

Eine weitere Auswertung widmete sich der sogenannten intrinsischen Kapazität, einem Sammelbegriff für Beweglichkeit, kognitive Fähigkeiten und Vitalität. Behandelte Patienten zeigten hier einen um 25 Prozent geringeren Rückgang gegenüber Placebo sowie ein um 52 Prozent niedrigeres Risiko einer Verschlechterung.

Bei den Nebenwirkungen fiel die Bilanz für Vutrisiran ebenfalls günstig aus: Magen-Darm-Beschwerden traten 42 Prozent seltener auf als unter Placebo, Augenerkrankungen 46 Prozent seltener.

Konsistenz über Geschlechter hinweg

Eine gepoolte Auswertung von 1.402 Patienten aus vier Phase-3-Studien zu Vutrisiran und dem älteren Wirkstoff Patisiran bestätigt zudem, dass der Behandlungseffekt bei Frauen und Männern vergleichbar ausfällt — trotz unterschiedlicher Krankheitsbilder zu Studienbeginn. Das stützt die These, dass die RNAi-Plattform breit einsetzbar ist, unabhängig von demografischen Unterschieden in der Patientenpopulation.

Parallel dazu präsentierte Alnylam neue Zwischenergebnisse zu Zilebesiran, einem in Phase 3 befindlichen Kandidaten gegen unkontrollierten Bluthochdruck, den das Unternehmen gemeinsam mit Roche entwickelt.

In der Phase-2-Studie KARDIA-3 senkte der Wirkstoff bei Patienten mit besonders hohem Ausgangsblutdruck den systolischen Wert stärker als in der Gesamtpopulation — auch nachts, ein Zeitfenster, das für kardiovaskuläre Risiken als besonders relevant gilt. Diese Befunde fließen nun in die laufende globale Phase-3-Studie ZENITH ein.

Zilebesiran soll außerdem am 17. September im Rahmen von Alnylams zehnter "RNAi Roundtable"-Reihe im Detail vorgestellt werden. Bis dahin bleibt der Fokus auf den ESC-Daten, die das klinische Profil von Vutrisiran über verschiedene Behandlungssituationen hinweg untermauern und der laufenden Diskussion um Kombinationstherapien mit TTR-Stabilisatoren neuen Auftrieb geben.

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