ASCENDIS PHARMA Aktie: Grünes Licht aus Amsterdam

Europa rückt für Ascendis Pharma näher. Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur empfiehlt die Zulassung von TransCon CNP (Navepegritide) gegen Achondroplasie bei Kindern. Damit steht der wöchentlich verabreichten Therapie nur noch die formale Entscheidung der EU-Kommission im Weg.

Was die Empfehlung umfasst

Die positive Stellungnahme gilt für Kinder ab zwei Jahren, deren Wachstumsfugen noch nicht geschlossen sind. Die Zulassungsempfehlung stützt sich auf drei randomisierte, doppelblinde und placebokontrollierte Studien sowie auf Daten aus Verlängerungsphasen über bis zu drei Jahre. Die zentrale ApproaCH-Studie ist in der Fachzeitschrift JAMA Pediatrics erschienen.

Ein Detail dürfte Beobachter aufhorchen lassen: TransCon CNP trägt bislang den Orphan-Status. Die EMA prüft nun anhand der vorliegenden Informationen, ob diese Einstufung bestehen bleibt. Sie ist bei seltenen Erkrankungen wirtschaftlich relevant, etwa wegen der damit verbundenen Marktexklusivität.

Konzernchef Jan Mikkelsen nennt das Mittel ein "foundational product" im Wachstumsstörungs-Portfolio und verknüpft es mit den Zielen der Strategie Vision 2030. Die Resonanz der Achondroplasie-Gemeinschaft beschreibt er als sehr positiv.

Zeitplan für Europa

Die endgültige Entscheidung der EU-Kommission erwartet das Unternehmen im vierten Quartal 2026. Bei einer Zulassung soll der erste Markt Deutschland sein. Der Start unter dem Markennamen YUVIWEL ist für das erste Quartal 2027 geplant.

In den USA ist das Präparat bereits am Markt. Die FDA hatte es im Februar 2026 unter demselben Namen zugelassen, für Kinder ab zwei Jahren mit offenen Wachstumsfugen. Ascendis betont, es sei die einzige zugelassene Therapie, die über das gesamte Wochenintervall eine kontinuierliche systemische Wirkstoffexposition von aktivem CNP liefere.

Der Markt ist begrenzt, aber real: Weltweit leben schätzungsweise mehr als 250.000 Menschen mit Achondroplasie. Die Erkrankung betrifft nicht nur das Skelett, sondern kann auch Muskeln, Nervensystem und Atmung beeinträchtigen.

An der Nasdaq schloss die ADR am Donnerstag bei 226,62 Dollar. Wie der Markt auf die Empfehlung reagiert, zeigt sich im weiteren Handel. Der nächste konkrete Meilenstein ist die Kommissionsentscheidung im vierten Quartal, danach der geplante Deutschland-Start im ersten Quartal 2027.