BioMarin Pharmaceutical Aktie: Pompe-Daten nach fünf Jahren
Veröffentlicht am: 02.10.2026 um 18:47 Uhr | Redaktion boerse-global.de
Fünf Jahre Behandlung, stabile Gehstrecke, begrenzter Lungenabbau: BioMarin hat auf dem Kongress der World Muscle Society im japanischen Hiroshima Langzeitdaten zu seiner Pompe-Therapie vorgelegt. Die Zahlen stützen die Dauerwirkung des Medikaments, zeigen aber auch Grenzen.
Was die Fünfjahresdaten zeigen
Grundlage ist die offene Verlängerungsstudie zur Phase-3-Studie PROPEL. Sie begleitet erwachsene Patienten mit spät einsetzender Pompe-Krankheit, die Pombiliti zusammen mit Opfolda erhalten. In die Auswertung flossen 82 Teilnehmer ein, die von Beginn an durchgehend behandelt wurden.
Bei Patienten, die zuvor im Schnitt 7,6 Jahre eine klassische Enzymersatztherapie bekommen hatten, blieb die Gehstrecke nahezu unverändert. Der Wert für den Sechs-Minuten-Gehtest lag nach fünf Jahren um 0,7 Prozent über dem Ausgangswert. Therapie-naive Patienten verbesserten sich nach 4,5 Jahren um 10,5 Prozent.
Die Lungenfunktion ging in beiden Gruppen leicht zurück, um 2,8 beziehungsweise 4,4 Prozent. Das Unternehmen spricht von einer relativen Stabilisierung. Bei einer fortschreitenden Erkrankung gilt schon das Bremsen des Verfalls als Erfolg.
Verträglichkeit und Pipeline
Neue Sicherheitssignale gab es nicht. Behandlungsbedingte Nebenwirkungen traten bei gut der Hälfte der Teilnehmer auf, die meisten galten als beherrschbar. Fünf Patienten brachen die Therapie aus Sicherheitsgründen ab, bei zwei davon waren schwere Reaktionen der Grund, darunter eine anaphylaktoide Reaktion.
Daneben zeigte BioMarin weitere Daten zu Nivudirsen, einem Antisense-Wirkstoff gegen Duchenne-Muskeldystrophie bei Jungen im Alter von 4 bis 10 Jahren. Die Phase-1/2-Studie bescheinigt dem Kandidaten eine insgesamt gute Verträglichkeit und die Bildung von nahezu vollständigem Dystrophin. Die Ergebnisse waren bereits im Juli auf einem anderen Fachkongress vorgestellt worden.
Marktreaktion
Die Aktie gab im Handelsverlauf leicht nach und notierte zuletzt bei rund 57,60 Dollar, ein Minus von etwa 1,5 Prozent. Die Daten waren erwartbare Fortschreibung statt Überraschung. Neue Zulassungsschritte sind damit nicht verbunden.
Für die Pombiliti-Vermarktung liefert das Paket vor allem Argumente im Gespräch mit Ärzten, die Patienten mit unzureichendem Ansprechen auf ihre bisherige Enzymersatztherapie wechseln lassen könnten. Die Zulassung in den USA beschränkt sich auf genau diese Gruppe.
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