Intellia: FDA beschleunigt Lonvo-z-Prüfung

Intellia Therapeutics hat einen bedeutenden Meilenstein auf dem Weg zur ersten kommerziellen CRISPR-basierten In-vivo-Therapie erreicht. Die US-Gesundheitsbehörde FDA hat den Zulassungsantrag (Biologics License Application) für Lonvo-z zur Behandlung des hereditären Angioödems (HAE) offiziell akzeptiert und ihm eine vorrangige Prüfung gewährt. Damit rückt eine potenzielle Markteinführung in greifbare Nähe: Das entscheidende PDUFA-Datum, an dem die FDA ihr Urteil über die Zulassung fällen will, wurde auf den 10. März 2027 festgelegt. Ein beratender Ausschuss der Behörde ist nach derzeitigem Stand für das Verfahren nicht vorgesehen.

Starke Studiendaten stützen Priority Review

Die Entscheidung der Behörde zur Beschleunigung des Verfahrens stützt sich auf die Ergebnisse der Phase-3-Studie HAELO. In dieser Untersuchung erzielte eine Einzeldosis von 50 mg Lonvo-z eine Reduktion der monatlichen HAE-Attacken um 87 % im Vergleich zur Placebo-Gruppe im Zeitraum zwischen der 5. und 28. Woche.

Besonders deutlich war der Unterschied bei der vollständigen Beschwerdefreiheit: Während in der Placebo-Gruppe lediglich 11 % der Teilnehmenden über sechs Monate hinweg ohne Attacken blieben, waren es unter der Behandlung mit der CRISPR-Therapie 62 %. Schwere Nebenwirkungen wurden im Rahmen der klinischen Prüfung nicht verzeichnet.

Hereditäres Angioödem ist eine seltene, genetisch bedingte Erkrankung, die durch schmerzhafte und potenziell lebensbedrohliche Schwellungen der Haut und Schleimhäute gekennzeichnet ist. Lonvo-z, auch bekannt unter dem Namen Lonvoguran Ziclumeran, zielt darauf ab, die Häufigkeit dieser Anfälle durch eine einmalige genetische Bearbeitung dauerhaft zu senken.

Finanzielle Absicherung durch 400-Millionen-Dollar-Kredit

Flankierend zur regulatorischen Beschleunigung sicherte sich Intellia heute eine finanzielle Stärkung, um die Vorbereitungen auf eine mögliche Vermarktung voranzutreiben. Das Unternehmen schloss mit OrbiMed eine Vereinbarung über eine nicht verwässernde Kreditfazilität in Höhe von bis zu 400 Millionen US-Dollar ab.

Eine erste Tranche von 75 Millionen US-Dollar wurde bereits abgerufen. Weitere Mittel in Höhe von 225 Millionen US-Dollar sind an das Erreichen definierter Meilensteine geknüpft, während zusätzliche 100 Millionen US-Dollar nach gegenseitiger Vereinbarung bereitgestellt werden können. Das Darlehen hat eine Laufzeit von fünf Jahren.

Durch diese Kapitalspritze und den bestehenden Barbestand, der Ende des zweiten Quartals 2026 bei rund 628,4 Millionen US-Dollar lag, sieht sich das Unternehmen finanziell gut gerüstet. Medienberichten zufolge könnte die Liquidität damit bis in das Jahr 2028 hinein gesichert sein, was den Spielraum für die klinische Entwicklung weiterer Pipeline-Projekte erhöht.

Analysten sehen deutliches Aufwärtspotenzial

Analysten bewerten die Fortschritte im Zulassungsverfahren positiv. Die Experten von Citizens bekräftigten heute ihre Einstufung „Market Outperform“ und halten an einem Kursziel von 30 US-Dollar fest. Sie wiesen darauf hin, dass der Großteil dieses Zielwerts – etwa 24 US-Dollar pro Aktie – allein auf die Marktchancen von Lonvo-z im Bereich HAE zurückzuführen sei.

Im heutigen Handel zeigt sich der Wert volatil und notiert bei 10,72 €, was einem Rückgang von 6,5 % entspricht. Damit reagiert das Papier kurzfristig schwächer auf die Nachrichtenlage, nachdem im vorbörslichen US-Handel zunächst Kursgewinne zu verzeichnen waren. Ungeachtet der aktuellen Tagesschwankung weist die Aktie seit Jahresbeginn eine positive Entwicklung von 37 % auf.

Die Marktkapitalisierung von Intellia Therapeutics beläuft sich derzeit auf rund 1,54 Milliarden €. Sollte die FDA im kommenden Frühjahr eine positive Entscheidung treffen, wäre dies die erste Zulassung für eine Therapie, die Geneditierung direkt im Körper des Patienten vornimmt.

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