Mirum Pharmaceuticals Aktie: Livmarli überzeugt bei EXPAND

Mirum liefert die Daten, auf die der Markt gewartet hat. Die Phase-3-Studie EXPAND zu Livmarli (Maralixibat) hat ihren primären Endpunkt erreicht. Zusätzlich erzielte das Mittel statistische Signifikanz bei allen fünf vorab definierten sekundären Endpunkten.

Juckreiz und Gallensäuren deutlich gesenkt

Untersucht wurde Livmarli gegen cholestatischen Juckreiz bei Patienten ab sechs Monaten mit ultraseltenen cholestatischen Lebererkrankungen, darunter Gallengangsatresie. 52 Patienten nahmen teil, davon 46 Kinder und sechs Erwachsene. Sie erhielten über 20 Wochen doppelblind entweder Maralixibat oder Placebo.

In der primären Analysegruppe der Kinder verbesserte sich der Juckreiz-Score unter Maralixibat im Schnitt um 1,81 Punkte, unter Placebo um 0,83 Punkte. Der placebobereinigte Unterschied beträgt 0,98 Punkte (p=0,0004).

Die Gallensäuren im Serum sanken um 70,1 Prozent, unter Placebo nur um 3,5 Prozent. Daraus ergibt sich ein Behandlungseffekt von 69,0 Prozent (p<0,0001).

Auch bei Patienten mit Gallengangsatresie und nativer Leber zeigte sich eine signifikante Linderung des Juckreizes (p=0,0002). Das ist relevant, weil diese Gruppe im Zentrum der Erweiterungsstrategie steht.

Sicherheit und Zulassungsfahrplan

Die Sicherheitsdaten decken sich laut Unternehmen mit den bisherigen Erfahrungen mit dem Wirkstoff. Neue Warnsignale traten nicht auf. Das nimmt einen möglichen Störfaktor für die Zulassungsstrategie aus dem Spiel.

Mirum plant, im ersten Halbjahr 2027 einen ergänzenden Zulassungsantrag (sNDA) in den USA einzureichen. Livmarli ist bislang für das Alagille-Syndrom und die progressive familiäre intrahepatische Cholestase zugelassen. Für die in EXPAND untersuchten Erkrankungen besteht noch keine Zulassung. Gelingt die Erweiterung, würde sich der adressierbare Patientenkreis spürbar vergrößern.

Das Unternehmen hat die Ergebnisse heute um 8:30 Uhr US-Ostküstenzeit in einer Telefonkonferenz vorgestellt. Die Studie war zuvor mit Spannung als Kurstreiber erwartet worden, da Livmarli das Kerngeschäft von Mirum trägt. Neben dem Wirkstoff führt die Pipeline Volixibat bei Lebererkrankungen sowie Brelovitug gegen Hepatitis Delta.

Der nächste greifbare Meilenstein ist die Einreichung des sNDA im ersten Halbjahr 2027. Gegenstand der Prüfung werden dann die EXPAND-Daten sein, inklusive der Subgruppe mit Gallengangsatresie.

de | US6047491013 | MIRUM | boerse | 70304537 |