Regenxbio Aktie: Klinische Hängepartie

Ein weiterer Rückschlag für Regenxbios Gentherapie-Pipeline: Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat für RGX-121, den Kandidaten gegen das Hunter-Syndrom, eine klinische Studien-Pause verhängt. Die Aktie brach vorbörslich um mehr als 24 Prozent auf 8,12 Dollar ein und wurde vor der Handelsöffnung zeitweise ausgesetzt.

Auslöser sind auffällige Befunde in Wirbelsäulen-MRTs bei fünf Teilnehmern der CAMPSIITE-Studie, die vor drei bis sechs Jahren mit RGX-121 behandelt wurden. Die Aufnahmen zeigen kleine Knötchen oder zystische Massen, die nach Einschätzung der Prüfärzte nicht schwerwiegend sind.

Radiologen halten sie für wahrscheinlich gutartig, klinische oder pathologische Belege für deren Ursache fehlen bislang. Alle fünf Patienten entwickeln sich nach Unternehmensangaben klinisch weiter positiv, neurokognitiv zeigt sich Stabilität bis Verbesserung.

BLA-Einreichung verschoben

Entdeckt wurden die Befunde durch ein erweitertes MRT-Monitoring, das Regenxbio nach der Studien-Pause für den verwandten Kandidaten RGX-111 eingeführt hatte. Damals hatte ein Fall eines Tumors im zentralen Nervensystem für Aufsehen gesorgt.

Regenxbio erklärte nun, die geplante Neueinreichung der Zulassung (BLA) für RGX-121 in absehbarer Zeit nicht mehr zu verfolgen — ein Programm, das bereits im Februar 2026 einen ablehnenden Bescheid der FDA kassiert hatte und im Januar 2026 eine erste Studien-Pause durchlief.

Die Häufung der Rückschläge hatte bereits vor dem heutigen Kurssturz Spuren im Analystenbild hinterlassen. Barclays stufte die Aktie am 7. August von "Overweight" auf "Hold" zurück, HC Wainwright senkte das Kursziel am 10. August von 26 auf 23 Dollar. Beide Schritte spiegelten wachsende Zweifel an der Seltenheits-Pipeline des Unternehmens wider, noch bevor der jüngste FDA-Bescheid bekannt wurde.

Fokus verschiebt sich auf Duchenne und AMD

Unternehmenschef Curran Simpson betonte, die Befunde seien auf das Hunter-Syndrom-Programm begrenzt und erforderten eine längere Nachbeobachtung. Das Management lenkt den Blick nun auf die verbleibenden Spätphasen-Kandidaten: Die Einreichung der Zulassung für die Duchenne-Muskeldystrophie-Therapie RGX-202 sei für dieses Quartal weiterhin geplant, im vierten Quartal sollen zudem die entscheidenden Phase-III-Daten zur Therapie gegen die feuchte altersbedingte Makuladegeneration vorliegen — ein Programm, das Regenxbio gemeinsam mit AbbVie vorantreibt.

Mit einem Kurs von 8,12 Dollar bewegt sich die Aktie nun deutlich unter ihrem 52-Wochen-Hoch von 16,19 Dollar, aber noch über dem Jahrestief von 5,46 Dollar. Ob Duchenne- und AMD-Daten die MPS-Rückschläge kompensieren können, entscheidet sich in den kommenden Monaten an den angekündigten Terminen im laufenden und im vierten Quartal.