EQS-News: Die EuropĂ€ische Arzneimittelagentur (EMA) erteilt die Orphan Drug Designation fĂŒr das aus Plasma gewonnene Medikament von Kedrion zur Behandlung der kongenitalen AceruloplasminĂ€mie, einer seltenen genetischen Störung des Eisenstoffwechsels (deut
27.11.2025 - 11:10:30Die EuropĂ€ische Arzneimittelagentur (EMA) erteilt die Orphan Drug Designation fĂŒr das aus Plasma gewonnene Medikament von Kedrion zur Behandlung der kongenitalen AceruloplasminĂ€mie, einer seltenen genetischen Störung des Eisenstoffwechsels
EQS-News: Kedrion / Schlagwort(e): Miscellaneous Die EuropĂ€ische Arzneimittelagentur (EMA) erteilt die Orphan Drug Designation fĂŒr das aus Plasma gewonnene Medikament von Kedrion zur Behandlung der kongenitalen AceruloplasminĂ€mie, einer seltenen genetischen Störung des Eisenstoffwechsels 27.11.2025 / 11:10 CET/CEST FĂŒr den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent / Herausgeber verantwortlich. --------------------------------------------------------------------------- Diese Einstufung stellt einen bedeutenden Meilenstein fĂŒr die Patienten dar und bekrĂ€ftigt Kedrions Engagement, den ungedeckten medizinischen Bedarf bei seltenen und extrem seltenen Krankheiten zu decken CASTELVECCHIO PASCOLI, Italien, 27. November 2025 /PRNewswire/ -- Kedrion gibt bekannt, dass die EuropĂ€ische Arzneimittelagentur (EMA) die Orphan Drug Designation (ODD) fĂŒr sein in der Entwicklung befindliches Medikament zur Behandlung der kongenitalen AceruloplasminĂ€mie (ACP) erteilt hat, einer seltenen genetischen Störung des Eisenstoffwechsels. Kedrion Logo AceruloplasminĂ€mie ist eine autosomal-rezessive Erkrankung, die durch Mutationen im CP-Gen verursacht wird und zu einem Mangel oder Fehlen von Ceruloplasmin fĂŒhrt, einem wichtigen Plasmaprotein, das fĂŒr den Eisentransport unerlĂ€sslich ist. Ohne Behandlung sammelt sich Eisen im Gehirn, in der Leber und in der BauchspeicheldrĂŒse an und verursacht schwere neurologische Symptome, Diabetes, AnĂ€mie und Netzhautdegeneration. Quelle: Orphanet https://www.orpha.net/en/disease/detail/48818 Die Entscheidung der EMA unterstreicht die Rolle von Kedrion als wissenschaftlich orientierter Innovator im Bereich seltener und extrem seltener Krankheiten. Durch seine Pionierarbeit bei der Entwicklung von Therapien aus ungenutzten Zwischenprodukten der Plasmafraktionierung verwandelt Kedrion industrielle PlasmaabfĂ€lle in potenzielle neue Behandlungsmethoden. Dieser Ansatz optimiert nicht nur die Nutzung einer wertvollen Ressource, sondern fördert auch die Nachhaltigkeit in der biopharmazeutischen Innovation. Andrea Caricasole, Leitung Forschung, Entwicklung und Innovation bei Kedrion, erklĂ€rte: "Diese Einstufung durch die EMA, die auf die kĂŒrzlich erfolgte Einstufung als Orphan Drug durch die FDA folgt, ist eine weitere BestĂ€tigung unseres wissenschaftlich fundierten Ansatzes fĂŒr Innovationen im Bereich seltener und extrem seltener Krankheiten. Durch die ErschlieĂung des therapeutischen Potenzials dieses Proteins wollen wir AceruloplasminĂ€mie bekĂ€mpfen, eine schwerwiegende, Ă€uĂerst seltene neurodegenerative Erkrankung, fĂŒr die es bislang keine wirksamen Behandlungsmöglichkeiten gibt. FĂŒr Patienten dieser seltenen Erkrankung, fĂŒr die es derzeit kein zugelassenes Medikament gibt, stellt dieser Meilenstein einen konkreten Schritt in Richtung der zukĂŒnftigen VerfĂŒgbarkeit einer neuen Therapie dar. Unsere Arbeit zeigt, wie fortschrittliche Forschung und nachhaltige Praktiken zusammenwirken können, um bedeutende Lösungen zu entwickeln." Dieser Meilenstein ist das Ergebnis einer Zusammenarbeit mit Partnern aus Wissenschaft und Klinik und wird vom italienischen Ministerium fĂŒr Unternehmen und Made in Italy (MIMIT) durch das Forschungsprojekt "NATURAL" unterstĂŒtzt, dessen Ziel es ist, die Forschung nach neuen Therapien durch die Nutzung ungenutzter Zwischenprodukte der Plasmafraktionierung zu fördern. Diese Errungenschaft baut auf zwei aktuellen wissenschaftlichen Publikationen mit groĂer Wirkung auf, die die Vision hinter dem Ansatz von Kedrion widerspiegeln. Nature Communications Biology (2024) demonstrierte die Machbarkeit der Reinigung von Ceruloplasmin aus ungenutzten Plasmafraktionierungszwischenprodukten und dessen therapeutische Wirksamkeit in prĂ€klinischen Modellen der AceruloplasminĂ€mie. ErgĂ€nzend dazu lieferte Lancet eBioMedicine (2025) funktionelle Einblicke in Missense-Varianten des Ceruloplasmin-Gens und bewertete die tatsĂ€chliche PrĂ€valenz von AceruloplasminĂ€mie anhand von Bevölkerungsdaten. Zusammen untermauern diese Studien das klinische Potenzial, den starken Drang nach wissenschaftlichen Erkenntnissen und die Dringlichkeit der Entwicklung gezielter Therapien fĂŒr diese Ă€uĂerst seltene Erkrankung. Kedrion wird die klinische Entwicklung dieser Therapie fĂŒr AceruloplasminĂ€mie in Europa weiter vorantreiben, mit dem Ziel, Patienten, denen derzeit keine wirksamen Behandlungsmöglichkeiten zur VerfĂŒgung stehen, einen zeitnahen Zugang zu ermöglichen. Informationen zu Kedrion Biopharma Kedrion Biopharma sammelt und fraktioniert Blutplasma, um aus Plasma gewonnene Therapien fĂŒr seltene, extrem seltene und schwerwiegende Erkrankungen wie Gerinnungs- und neurologische Störungen, Immundefekte und Rh-Sensibilisierung herzustellen und zu vertreiben. Wir beschĂ€ftigen weltweit rund 5.200 Mitarbeiter und unser industrielles Netzwerk umfasst Plasmasammelzentren in den Vereinigten Staaten und in der Tschechischen Republik sowie ProduktionsstĂ€tten in fĂŒnf LĂ€ndern. Wir setzen uns fĂŒr die Schaffung einer Welt ein, in der Wissenschaft und Versorgung keine Grenzen kennen, und arbeiten mit der medizinisch-wissenschaftlichen Gemeinschaft, Institutionen, Patientenvertretungsgruppen und Forschungseinrichtungen zusammen, um Innovationen zu fördern und die Versorgung zu verbessern. Jede Verbindung, die wir herstellen, hat Auswirkungen auf jemanden, irgendwo. Logo: https://mma.prnewswire.com/media/2662888/Kedrion_Logo.jpg Cision View original content: https://www.prnewswire.com/news-releases/die-europaische-arzneimittelagentur-ema-erteilt-die-orphan-drug-designation-fur-das-aus-plasma-gewonnene-medikament-von-kedrion-zur-behandlung-der-kongenitalen-aceruloplasminamie-einer-seltenen-genetischen-storung-des-eisenstof-302627485.html --------------------------------------------------------------------------- 27.11.2025 CET/CEST Veröffentlichung einer Corporate News/Finanznachricht, ĂŒbermittelt durch EQS News - ein Service der EQS Group. FĂŒr den Inhalt der Mitteilung ist der Emittent / Herausgeber verantwortlich. Die EQS Distributionsservices umfassen gesetzliche Meldepflichten, Corporate News/Finanznachrichten und Pressemitteilungen. Originalinhalt anzeigen: https://eqs-news.com/?origin_id=46e98fa0-cb79-11f0-be29-0694d9af22cf&lang=de --------------------------------------------------------------------------- 2236830 27.11.2025 CET/CEST
