Thema: Mukolipidose

Mukolipidose, Typ

Mukolipidose Typ IV: FDA genehmigt erste Gentherapie-Studie am Menschen

Ein steriles, modern ausgestattetes biomedizinisches Labor mit einem Lichtmikroskop auf einem Edelstahltisch. - Foto: ĂĽber boerse-global.de
Ein steriles, modern ausgestattetes biomedizinisches Labor mit einem Lichtmikroskop auf einem Edelstahltisch. - Foto: ĂĽber boerse-global.de

AAV-MCOLN1 soll in einer Phase-I/II-Studie bei Kindern auf Sicherheit und erste Wirksamkeit untersucht werden.

boerse-global.de, heute 01:39 Uhr