ALKIVIA-Studie: Efgartigimod verbessert TIS-Wert um 15,4 Punkte

Die Behandlung autoimmuner Myositiden steht vor neuen klinischen Entwicklungen. Im Zentrum der aktuellen klinischen Auswertungen steht das biopharmazeutische Unternehmen argenx mit seinem Wirkstoff Efgartigimod, bekannt unter dem Handelsnamen VYVGART Hytrulo.

In der Phase-3-Studie ALKIVIA erreichte das Therapeutikum den primären Endpunkt bei einer kombinierten Patientenpopulation aus Betroffenen mit immunvermittelter nekrotisierender Myopathie (IMNM) und Dermatomyositis (DM).

Primärer Endpunkt in kombinierter Population erreicht

Wie aus Berichten vom 07.11.2026 hervorgeht, zeigte Efgartigimod in Woche 52 der ALKIVIA-Studie einen statistisch signifikanten Vorteil im Gesamtwert des Total Improvement Score (TIS) gegenüber Placebo.

In der kombinierten Population aus IMNM- und DM-Patienten lag der Wert bei 48,0 Punkten unter Efgartigimod im Vergleich zu 32,6 Punkten unter Placebo. Dies entspricht einem bereinigten Vorteil von +15,4 Punkten zugunsten der Behandlungsgruppe mit einem p-Wert von p=0,0011.

Differenzierte Ergebnisse in den Subgruppen

Bei der getrennten Betrachtung der beiden Erkrankungsformen zeigen sich detaillierte klinische Unterschiede:

In der IMNM-Subgruppe erreichte die Therapie einen signifikanten Zuwachs im TIS von +14,8 Punkten gegenüber Placebo (45,1 vs. 30,2; p=0,0048). Bei der Überprüfung der Muskelkraft über den MMT-8-Score ergab sich ein Zuwachs von +5,4 Punkten.

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Zudem verzeichnete die Efgartigimod-Gruppe eine Reduktion der Kreatinkinase (CK) um +43,5 Prozentpunkte im Vergleich zu Placebo sowie einen Rückgang des CK-Grades um -0,9. Der Anteil der Patienten mit einem TIS von mindestens 40 Punkten lag um +22,0 Prozentpunkte über dem Placebo-Niveau.

Darüber hinaus wiesen die behandelten Patienten eine doppelte Wahrscheinlichkeit auf, ein einmal erreichtes Ansprechen (Response-Erhaltung) dauerhaft aufrechtzuerhalten.

In der DM-Subgruppe belief sich die Differenz im TIS auf +14,5 Punkte gegenüber Placebo (51,5 vs. 37,0). Dieses Einzelergebnis erreichte mit einem p-Wert von p=0,1093 keine statistische Signifikanz.

Bei weiteren klinischen Parametern zeigte sich für die DM-Gruppe ein Zuwachs von +5,6 Punkten im CDASI-Score zur Bewertung der kutanen Krankheitsaktivität. Der Anteil von Patienten, die einen TIS von mindestens 40 Punkten erreichten, lag um +27,2 Prozentpunkte über dem der Kontrollgruppe.

Studiendesign, Verträglichkeit und regulatorische Pläne

Die ALKIVIA-Studie umfasst insgesamt 265 randomisierte Patienten mit den Diagnosen IMNM, DM oder Polymyositis. Der Phase-3-Teil der Untersuchung schloss 175 Patienten ein, die über einen Zeitraum von 52 Wochen wöchentliche Injektionen erhielten. Bezüglich der Verträglichkeit erwies sich Efgartigimod als gut verträglich; das Sicherheitsprofil bewegte sich im Rahmen der Beobachtungen aus vorangegangenen Studien des Unternehmens.

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Auf Basis dieser Ergebnisse bereitet argenx die nächsten regulatorischen Schritte vor. Für die Indikation IMNM, für die der Wirkstoff bereits den Status einer Breakthrough Therapy Designation von der US-Zulassungsbehörde FDA erhalten hat, plant das Unternehmen die Einreichung eines ergänzenden Zulassungsantrags (sBLA) bis Ende 2026. Eine detaillierte Präsentation der Phase-3-Ergebnisse der ALKIVIA-Studie ist für den 11.11.2026 auf der Fachtagung ACR Convergence 2026 vorgesehen.