Crispr-Therapie: Erster Patient in Deutschland mit Genschere behandelt

An der Berliner Charité ist erstmals ein Patient in Deutschland nach der Zulassung einer Crispr-basierten Therapie mit der Genschere behandelt worden.

19-Jähriger ohne Bluttransfusionen

Der 19-jährige Mohammed leidet an der genetisch bedingten Bluterkrankung Beta-Thalassämie. Nach Angaben der Charité ist er dank der Behandlung nicht mehr auf Bluttransfusionen angewiesen; auch sein Immunsystem habe sich regeneriert.

Die Methode Crispr war 2020 mit dem Nobelpreis ausgezeichnet worden. Das Medikament Casgevy ist seit 2024 in der Europäischen Union für bestimmte Patienten ab zwölf Jahren mit Sichelzellkrankheit oder Beta-Thalassämie zugelassen.

Stammzellen im Labor verändert

Mohammed erhielt das Medikament mit dem Wirkstoff Exagamglogene Autotemcel erstmals im Mai 2026. Die Behandlung erstreckt sich über etwa zwölf Monate. Die Mitentwicklerin der Methode, Emmanuelle Charpentier, besuchte den Patienten nach Angaben der Charité.

Für die Therapie werden Stammzellen aus dem Knochenmark entnommen und im Labor genetisch verändert. Anschließend werden sie dem Patienten zurückgegeben. Im Mai erhielt Mohammed nach Angaben der behandelnden Ärztin Lena Oevermann rund 900 Millionen solcher Stammzellen per Infusion.

Therapie mit Risiken

Die veränderten Zellen sollen wieder funktionierendes Hämoglobin bilden. Dieses eisenhaltige Protein in roten Blutkörperchen transportiert Sauerstoff. Bis die volle Hämoglobin-Produktion erreicht ist, kann es etwa ein halbes Jahr dauern.

Vor der Rückgabe der Zellen ist eine Chemotherapie nötig, um Platz im Knochenmark zu schaffen. Sie kann schmerzhafte Schleimhautentzündungen und Leberschäden verursachen und mit hoher Wahrscheinlichkeit unfruchtbar machen. Langzeitdaten zur Sicherheit und Wirkung der Gentherapie liegen noch nicht vor.

Nachbeobachtung über 15 Jahre

Casgevy ist deshalb an Bedingungen geknüpft. Dazu gehört eine Nachbeobachtung des Patienten über 15 Jahre. In Deutschland übernehmen die Krankenkassen die Behandlungskosten, die Klinik muss dafür jedoch einen speziellen Antrag stellen.

Weltweit werden laut Charité jedes Jahr rund 60.000 Kinder mit schwerer Beta-Thalassämie geboren. Betroffene benötigen teilweise alle drei Wochen Bluttransfusionen. Eine Stammzelltransplantation kann die Krankheit heilen, kommt aber vor allem für jüngere Patienten infrage.

Experten weisen zugleich auf die hohe Komplexität und den großen Ressourcenbedarf der Behandlung hin. Die Therapie werde daher voraussichtlich nicht unbegrenzt ausgeweitet werden können.

Ein Durchbruch mit hohem Aufwand

Die Behandlung markiert einen wichtigen Schritt der personalisierten Medizin: Nicht ein fertiges Ersatzprotein, sondern körpereigene Stammzellen werden so verändert, dass sie wieder funktionsfähiges Hämoglobin bilden können. Für Patienten mit schwerer Beta-Thalassämie könnte damit die Abhängigkeit von regelmäßigen Transfusionen entfallen.

Der Ansatz ist jedoch keine einfache Standardtherapie. Die Stammzellen müssen entnommen, im Labor genetisch bearbeitet und anschließend zurückgegeben werden. Zuvor wird das Knochenmark per Chemotherapie vorbereitet. Diese Vorbehandlung kann erhebliche Nebenwirkungen verursachen und die Fruchtbarkeit beeinträchtigen. Hinzu kommt, dass die langfristige Sicherheit der genetischen Veränderung noch über viele Jahre beobachtet werden muss.

Begrenzter Zugang, große Bedeutung

Die Zulassung ab zwölf Jahren erweitert die Möglichkeiten für Betroffene, die für eine Stammzelltransplantation nicht infrage kommen. Gleichzeitig begrenzen die komplexe Logistik, die spezialisierten Zentren und die aufwendige Nachsorge die Zahl der Behandlungen. Die Kostenübernahme durch die Krankenkassen ermöglicht den Zugang grundsätzlich, setzt aber ein besonderes Verfahren voraus.

Für Deutschland bedeutet der Fall deshalb zweierlei: Die Crispr-Technologie erreicht die reguläre Versorgung, bleibt aber zunächst eine hoch spezialisierte Therapie für ausgewählte Patienten. Entscheidend werden die Behandlungsergebnisse, die Langzeitdaten und die Frage sein, ob weitere Kliniken die nötige Infrastruktur aufbauen können.

Pressespiegel: Einigkeit, Unterschiede und offene Fragen

n-tv: „Erster Patient in Deutschland mit Genschere behandelt“ (05.10.2026)

Der Bericht ordne den Fall als ersten deutschen Einsatz der Crispr-Technologie bei einem schwer kranken Patienten ein und betone die möglichen Perspektiven für die Medizin. Anders als die dpa-Meldung konzentriere sich der Beitrag stärker auf die grundsätzliche Bedeutung der Methode; Details zur Behandlung und zu den Risiken blieben dort knapper.

DER SPIEGEL: „News: Woche der Nobelpreise, Französische Schulden, Energiekostenrechner“ (05.10.2026)

Der Beitrag stelle den Fall in den Zusammenhang mit dem Nobelpreis für die Entwicklung der Genschere und hebe hervor, Mohammed benötige nach der Behandlung keine Bluttransfusionen mehr. Im Vergleich zur dpa-Meldung setze er den Schwerpunkt auf die wissenschaftsgeschichtliche Einordnung; Fragen zur langfristigen Sicherheit und zur begrenzten Verfügbarkeit würden nicht vertieft.

Beide Beiträge bestätigten den deutschen Erstfall und die Perspektive einer Behandlung schwerer Erkrankungen. Unterschiede gebe es vor allem bei der Gewichtung: Während n-tv die medizinische Zukunftsbedeutung hervorhebe, ordne der SPIEGEL den Patienten in die Nobelpreis-Berichterstattung ein. Offen blieben in beiden Darstellungen vor allem die langfristigen Behandlungsergebnisse und die Zahl der Patienten, die künftig Zugang erhalten könnten.