AVB-101 bei FTD-GRN: Progranulin steigt in Studie um bis zu 90 Prozent

Auf der 15. Internationalen Konferenz für frontotemporale Demenz stellte das Unternehmen AviadoBio vorläufige Ergebnisse aus seiner Phase-1/2-Studie ASPIRE-FTD vor.

Gegenstand der Untersuchung ist der Gentherapiekandidat AVB-101 zur Behandlung von frontotemporaler Demenz mit Progranulin-Genmutation (FTD-GRN). Die Auswertung, die auf einem Datenstand vom 30.09.2026 basiert, zeigt erste Anzeichen einer dosisabhängigen Wirkung bei den behandelten Patienten.

Gezielte Verabreichung im Thalamus

AVB-101 setzt an der Überwindung anatomischer Hürden im zentralen Nervensystem an. Der Wirkstoff wird mittels MRT-gestützter stereotaktischer Neurochirurgie direkt in den Thalamus infundiert. Ziel dieses chirurgischen Verfahrens ist es, die Blut-Hirn-Schranke zu umgehen und die Produktion von Progranulin im Frontal- sowie im Temporalkortex wiederherzustellen.

Die klinische Prüfung umfasst derzeit 20 aktive Studienzentren in den USA, Großbritannien, Kanada sowie sechs europäischen Ländern. Bislang wurden insgesamt 17 Patienten aus neun Ländern in die Studie aufgenommen. Die Rekrutierung für die vierte Kohorte der Untersuchung läuft weiterhin.

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Dosisabhängige Effekte auf Biomarker

Die Studie erfasst spezifische Biomarker zu festgelegten Messzeitpunkten: CSF-Progranulin wird nach 12 Wochen analysiert, während der Neurofilament-Light-Chain-Wert im Serum (Serum-NfL) nach 52 Wochen erhoben wird.

Bei den Messungen von CSF-Progranulin ergaben sich nach 12 Wochen deutliche Zuwächse gegenüber dem Ausgangswert: In der dritten Kohorte lag der Anstieg bei +36%, in der vierten Kohorte bei +90% über Baseline. Über vier eskalierende Dosen hinweg zeigte sich dabei ein dosisabhängiges Muster.

Beim Biomarker Serum-NfL lagen die Messwerte nach 52 Wochen in den frühen Niedrigdosis-Kohorten auf oder unter dem jeweiligen Ausgangswert. Dieser Befund unterscheidet sich vom typischen Krankheitsverlauf: Daten aus natürlichen Verlaufsbeobachtungen sowie Placebo-Studien gehen von einem Anstieg des Serum-NfL um mindestens 13-14% pro Jahr aus.

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Sicherheitsprofil und klinischer Status

Nach Angaben zu den Sicherheitsdaten traten im bisherigen Studienverlauf keine schwerwiegenden behandlungsbezogenen Nebenwirkungen auf. Das Protokoll der Studie sieht zudem keine Immunsuppression vor; eine solche Behandlung war bei den Studienteilnehmern auch nicht erforderlich.

Trotz der vorgestellten Biomarker-Befunde befindet sich AVB-101 weiterhin in einer frühen Phase der klinischen Prüfung. Die Gentherapie ist außerhalb der laufenden Studienzentren bislang nicht verfügbar.

de | wissenschaft | 70271370 |