CAR-T-Therapie: Novartis stoppt Studien nach drei Todesfällen

Die Entwicklung von CAR-T-Zelltherapien für Autoimmun- und neurologische Erkrankungen steht vor einem schweren Rückschlag. Novartis hat acht klinische Studien zu seiner CAR-T-Zelltherapie Rap-cel gestoppt, nachdem drei Patienten infolge schwerer Immunreaktionen gestorben waren.

Der Fall wirft ein Schlaglicht auf die Herausforderungen, die mit der Übertragung einer ursprünglich für Krebspatienten entwickelten Therapieform auf andere Krankheitsbilder verbunden sind.

Der Studienstopp und seine unmittelbaren Folgen

Novartis erklärte, die betroffenen Studien zu Rap-cel würden derzeit überprüft, die zuständigen Behörden seien bereits informiert worden. Die Zelltherapie war für den Einsatz bei Autoimmun- und neurologischen Erkrankungen vorgesehen – ein Anwendungsfeld, das über die klassische Krebstherapie hinausgeht, für die CAR-T-Verfahren ursprünglich zugelassen wurden. Die drei Todesfälle stehen im Zusammenhang mit schweren Immunreaktionen, die im Rahmen der Behandlung auftraten.

Wichtig für die Einordnung: Die Studien zu Rap-cel bei Krebspatienten laufen nach aktuellem Stand weiter. Der Stopp betrifft demnach gezielt jene acht Studien, in denen die Therapie außerhalb der onkologischen Indikation getestet wurde. Dies deutet darauf hin, dass Novartis das Sicherheitsrisiko spezifisch im Kontext der neuen Anwendungsgebiete verortet, während das Nutzen-Risiko-Profil bei Krebspatienten offenbar anders bewertet wird.

Branchenweite Reaktion: Bristol Myers zieht nach

Der Fall bleibt nicht auf Novartis beschränkt. Auch Bristol Myers hat ähnliche Studien zu seiner Zelltherapie Zola-cel pausiert. Damit reagiert ein weiteres großes Pharmaunternehmen auf die Sicherheitssignale, die sich im Zusammenhang mit CAR-T-Ansätzen außerhalb der Krebstherapie zeigen.

Die parallele Entscheidung zweier Konzerne deutet darauf hin, dass es sich möglicherweise nicht um ein isoliertes Präparate-Problem handelt, sondern um eine grundsätzlichere Fragestellung, wie CAR-T-Zelltherapien bei Autoimmun- und neurologischen Erkrankungen sicher eingesetzt werden können.

Der Stopp von acht CAR-T-Studien nach drei Todesfällen wirft Fragen zur Sicherheit von Zelltherapien außerhalb der Onkologie auf. Unser Leitfaden hilft Ihnen, solche Ereignisse einzuordnen und die Auswirkungen auf Pharma-Investitionen zu bewerten. Jetzt kostenlosen Analyse-Leitfaden anfordern

Warum die Übertragung auf neue Indikationen riskant ist

CAR-T-Zelltherapien wurden ursprünglich entwickelt, um körpereigene Immunzellen so zu verändern, dass sie gezielt Krebszellen angreifen. Der Versuch, dieses Prinzip auf Autoimmunerkrankungen und neurologische Leiden zu übertragen, folgt der Überlegung, dass sich fehlgeleitete Immunreaktionen möglicherweise auf ähnliche Weise „umprogrammieren“ lassen.

Die nun aufgetretenen schweren Immunreaktionen bei den Rap-cel-Studien zeigen jedoch, dass die Übertragbarkeit des Konzepts nicht ohne zusätzliche Risiken erfolgt – möglicherweise gerade weil die Zielpopulation und der Krankheitsmechanismus sich grundlegend von der Krebstherapie unterscheiden.

Bedeutung für Patienten und die weitere Forschung

Für Patienten mit Autoimmun- oder neurologischen Erkrankungen, die auf neue Therapieoptionen gehofft hatten, bedeutet der Studienstopp zunächst eine Verzögerung. Novartis hat die laufende Überprüfung als notwendigen Schritt dargestellt, um die Ursachen der Todesfälle zu klären, bevor über eine Fortsetzung der betroffenen Studien entschieden wird.

Auch Bristol Myers pausiert ähnliche Studien – das deutet auf ein grundsätzliches Problem bei CAR-T-Therapien hin. Erfahren Sie, wie Sie regulatorische Hürden und Sicherheitsrisiken bei Zelltherapie-Investments systematisch bewerten. Leitfaden zu regulatorischen Anforderungen jetzt sichern

Für die Branche insgesamt wirft der parallele Schritt von Bristol Myers die Frage auf, ob regulatorische Anpassungen bei der Entwicklung von Zelltherapien außerhalb der Onkologie notwendig werden.

Bis die Überprüfungen abgeschlossen sind und die Behörden ihre Einschätzung vorgelegt haben, bleibt offen, welche Konsequenzen sich für das gesamte Forschungsfeld der CAR-T-Zelltherapie bei Autoimmun- und neurologischen Indikationen ergeben.

Mehr zum Thema bei Handelsblatt: „Pharmaindustrie: Novartis stoppt nach Todesfällen Studien zu Zelltherapie“

de | wissenschaft | 70034637 |