Cholesterin-Gentherapie: CRISPR senkt LDL um 52,5 Prozent

Die Behandlung der refraktären Dyslipidämie steht vor einem technologischen Wandel durch den Einsatz der Geneditierung. Im September 2026 wurden im Rahmen der Jahrestagung der European Society of Cardiology neue Ergebnisse einer Phase-1a-Studie zur Therapie CTX310 vorgestellt.

Die Untersuchung, die unter anderem von der Cleveland Clinic und Partnereinrichtungen in China durchgeführt wurde, befasst sich mit der Wirksamkeit der CRISPR-Cas9-Technologie bei Patienten, deren Cholesterinspiegel auf herkömmliche Therapien nicht ausreichend anspricht.

Ergebnisse der klinischen Untersuchung zu CTX310

Die im New England Journal of Medicine veröffentlichten Daten der Phase-1a-Studie konzentrierten sich auf die gezielte Bearbeitung des ANGPTL3-Gens. An der Untersuchung nahmen 15 Patienten teil, die unter refraktärer Dyslipidämie litten.

Nach einem Beobachtungszeitraum von einem Jahr zeigte die Verabreichung der höchsten Dosis eine signifikante Wirkung auf die Lipidprofile der Probanden. Der Wert des LDL-Cholesterins (LDL-C) sank im Durchschnitt um 52,5 %, während die Triglyceridwerte um 47,8 % reduziert wurden.

In Einzelfällen dokumentierten die Forscher noch deutlich ausgeprägtere Effekte. Die maximale Reduktion des LDL-C-Wertes betrug bei einzelnen Teilnehmern bis zu 87 %. Bei den Triglyceriden wurde in der Spitze ein Rückgang von 84 % gemessen.

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Hinsichtlich der Sicherheit der Therapie berichteten die Studienverantwortlichen, dass keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse auftraten, die in direktem Zusammenhang mit CTX310 standen. Ein während des Studienzeitraums verzeichneter Todesfall wurde von den Medizinern als nicht therapiebedingt eingestuft.

Aufgrund dieser Ergebnisse wird die klinische Entwicklung im Rahmen einer Phase-1b-Studie fortgesetzt. Zudem ist eine langfristige Nachbeobachtung der Teilnehmer über einen Zeitraum von 15 Jahren vorgesehen.

Vergleichbare Entwicklungen in der Pharmaindustrie

Neben dem Projekt der Cleveland Clinic verfolgen auch andere Akteure der Branche Ansätze zur genetischen Modifikation der Cholesterinwerte. Das Unternehmen Eli Lilly arbeitet an der Therapie VERVE-102, die mittels CRISPR-Geneditierung das PCSK9-Gen adressiert.

In einer Phase-1-Studie konnte in der höchsten Dosierung eine Senkung des LDL-C um bis zu 62 % erreicht werden. Für dieses Verfahren erteilte die US-Gesundheitsbehörde FDA bereits den Fast-Track-Status. Eine Phase-2-Studie ist für den Zeitraum bis Ende 2026 geplant.

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Weitere Forschungsaktivitäten befinden sich noch in einem früheren Stadium. So präsentierte Editas Medicine auf einer Fachkonferenz präklinische Daten zu EDIT-401. Bei Versuchen mit nicht-menschlichen Primaten führte dieser Ansatz zu einer durchschnittlichen Senkung von LDL-Cholesterin, Lp(a) und ApoB um 90 %.

Parallel dazu untersuchen Forscher der Universität Barcelona und aus Oregon den Einsatz von DNA-basierten Polypurin-Haarnadeln gegen das PCSK9-Gen. Diese Methode senkte bei Versuchen an Mäusen nach einer Einzelinjektion sowohl PCSK9 als auch LDL-C, wurde bisher jedoch noch nicht am Menschen getestet.

Herausforderungen und Sicherheitsaspekte

Trotz der vielversprechenden Datenlage mahnen Fachleute zur Vorsicht. Experten wiesen im September 2026 darauf hin, dass für CRISPR-Therapien zur Senkung des LDL-Cholesterins derzeit noch keine ausreichenden Langzeit-Sicherheitsdaten vorliegen.

Während die kurzfristige Wirksamkeit in den aktuellen Studien belegt wurde, bleibt die Beobachtung möglicher Spätfolgen der dauerhaften genetischen Veränderung eine zentrale Aufgabe der kommenden Forschungsjahre. Die geplanten Langzeitstudien über 15 Jahre sollen hierbei notwendige Erkenntnisse liefern, um die Sicherheit der Verfahren für eine breitere Anwendung zu validieren.