EMA genehmigt 12 neue Medikamente: Durchbruch bei Hämophilie und Krebs
Veröffentlicht am: 21.09.2026 um 01:30 Uhr | Redaktion boerse-global.de
Im Rahmen der regulatorischen Weiterentwicklung im Bereich der Zell- und Gentherapien sowie der Onkologie hat Caroline Pothet, Leiterin der Abteilung für fortgeschrittene Therapien und Hämato-Onkologie bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA), im September 2026 wegweisende Stellungnahmen des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) unterzeichnet.
Diese Entscheidungen betreffen sowohl die Zulassung neuer Wirkstoffe als auch die Erweiterung bestehender Indikationen und unterstreichen die Dynamik in der europäischen Arzneimittelversorgung.
Weichenstellung für Hämophilie und Onkologie
Die CHMP-Sitzung in Amsterdam, die Mitte September 2026 stattfand, resultierte in der Empfehlung für insgesamt 12 neue Arzneimittel sowie 11 Indikationserweiterungen. Ein zentraler Bestandteil dieses Pakets ist die Empfehlung für Frehemgo (denecimig) von Novo Nordisk. Das Präparat ist zur Blutungsprophylaxe bei Patienten mit Hämophilie A vorgesehen.
Mike Doustdar, CEO des Unternehmens, betonte in diesem Zusammenhang das Potenzial der Therapie, die Behandlungsbelastung zu reduzieren. Das Medikament wird in einem präfüllten Pen verabreicht und ermöglicht flexible Dosierungsintervalle von einer Woche bis zu einem Monat.
Darüber hinaus gab der Ausschuss positive Stellungnahmen für Gevalka (Ensartinib) zur Behandlung des ALK-positiven nicht-kleinzelligen Lungenkarzinoms (NSCLC) und Sepalna (Senaparib) für die Erhaltungstherapie bei Ovarialkarzinomen ab. Für Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis, die positiv auf Anti-AChR-Antikörper getestet wurden, empfahl das Gremium zudem Klygefa (Gefurulimab).
Strategien für fortgeschrittene Therapien
Neben der Unterzeichnung der Zulassungsempfehlungen für Präparate wie Ruxolitinib Zentiva sowie für Indikationserweiterungen bei Tecvayli und Pepaxti zur Behandlung des Multiplen Myeloms thematisierte Caroline Pothet regulatorische Strategien für Zell- und Gentherapien auf einem Fachworkshop. Dabei standen Anforderungen an die Zulassungsverfahren für diese komplexen Therapiemöglichkeiten im Fokus.
Ein weiterer Schwerpunkt der CHMP-Sitzung war die Bewertung von Lifyorli (Relacorilant). In Kombination mit nab-Paclitaxel erhielt der Wirkstoff eine positive Stellungnahme für Erwachsene mit platinresistentem Ovarial-, Eileiter- oder primärem Peritonealkarzinom.
Die Grundlage für diese Entscheidung bildete die ROSELLA-Phase-3-Studie mit 381 Teilnehmenden. Die EMA bestätigte, dass sowohl das progressionsfreie Überleben als auch das Gesamtüberleben im Vergleich zu einer Monotherapie mit nab-Paclitaxel verbessert wurden.
Zwölf neue Arzneimittel hat der CHMP im September empfohlen — doch eine positive Stellungnahme ist noch keine Verfügbarkeit für den Patienten. Wer den Weg von der Zulassungsempfehlung über die nationale Nutzenbewertung bis zur Erstattung kennt, kann Betroffene früher und konkreter beraten. Unser kostenloser Leitfaden führt Sie in klaren Schritten durch diesen Prozess. Jetzt kostenlosen Leitfaden anfordern
Herausforderungen bei Orphan Drugs und Nutzenbewertungen
Während die EMA die wissenschaftliche Grundlage für die Zulassung schafft, bleibt der nationale Zugang zu diesen Medikamenten ein komplexes Feld. Auf einem internationalen Kongress für seltene Krankheiten in Sevilla forderten Patienten und Experten im September 2026, den sozialen Wert von Orphan Drugs stärker in die Finanzierungs- und Bewertungsmodelle einzubeziehen.
Manuel Pérez Fernández beschrieb den Zugang als langwierigen Prozess von der Evidenzgenerierung bis zur Eingliederung in das nationale Gesundheitssystem. Für Spanien bezifferte ein Vertreter des Ministeriums die Arzneimittelausgaben auf 25.000 Mio. Euro.
In Deutschland veröffentlichte der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) im September eine Nutzenbewertung für Vamorolon (Agamree) zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie bei Kleinkindern. Basis war die Studie VBP15-006 mit 20 glucocorticoid-naiven Jungen.
Der G-BA wies auf ein hohes Bias-Risiko und fehlende Evidenz zur Lebensqualität hin. Eine mündliche Anhörung zu diesem Verfahren ist für den 26. Oktober geplant, ein finaler Beschluss wird für Anfang Dezember 2026 erwartet.
Finanzielle Dimensionen und globaler Kontext
Die wirtschaftliche Dimension moderner Therapien wird besonders bei der Zulassung von Fayuvi (rebisufligene etisparvovec) durch die US-amerikanische FDA deutlich.
Das Präparat von Ultragenyx erhielt im September 2026 die Vollzulassung gegen das Sanfilippo-Syndrom Typ A. Mit einem Listenpreis von 3,95 Mio. US-Dollar für eine einmalige Infusion setzt das Unternehmen den Preis in Relation zu geschätzten lebenslangen Versorgungskosten von über 8 Mio. US-Dollar. Analysten von J.P. Morgan prognostizieren einen Spitzenumsatz von 200 bis 250 Mio. US-Dollar für das Produkt.
Bei seltenen Erkrankungen entscheidet nicht nur die Zulassung, sondern die Finanzierung: Zwischen Evidenzgenerierung, Nutzenbewertung und Erstattung liegen oft Monate. Wer die Bewertungslogik und die Fristen der Nutzenbewertung kennt, erkennt früh, wo Nachbesserungsbedarf besteht. Unser Leitfaden zeigt die entscheidenden Prüfpunkte. Checkliste Nutzenbewertung jetzt anfordern
In Europa führen die hohen Kosten und der teilweise noch ausstehende Zulassungsstatus dazu, dass betroffene Familien private Initiativen ergreifen. Ein Beispiel ist eine Familie aus Waldbronn, die im Jahr 2025 begann, Spenden in Höhe von 1 Mio. Euro für eine mögliche Gentherapie ihres Sohnes in den USA zu sammeln.
Der Junge leidet an einer seltenen SLC6A1-Genmutation, für die es in Europa derzeit noch keine zugelassene Therapie gibt. Mediziner schätzen die Prävalenz dieser Mutation in Deutschland auf 2 bis 3 pro 100.000 Personen.
