Eplontersen bei ATTR-CM: 7,6 Punkte weniger Verlust der Lebensqualität

Eine Monotherapie mit Eplontersen ohne den vorherigen Einsatz von TTR-Stabilisatoren kann den funktionellen Gesundheitsstatus von Patienten mit Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) langfristig stabilisieren. Dies geht aus einer Post-hoc-Analyse der Phase-3-Studie CARDIO-TTRansform hervor, die von AstraZeneca und Ionis auf der Jahrestagung der Heart Failure Society of America (HFSA) im Oktober 2026 in Phoenix vorgestellt wurde.

Die Auswertung belegt über einen Zeitraum von 140 Wochen einen messbaren Vorteil für Patienten, die zu Beginn der Untersuchung keine TTR-Stabilisatoren erhielten.

Deutlich geringerer Rückgang der Lebensqualität unter Monotherapie

In der Untersuchung von AstraZeneca und Ionis zeigte sich beim Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) unter der Eplontersen-Monotherapie ein signifikant geringerer Punktverlust im Vergleich zur Kontrollgruppe.

Die Differenz gegenüber Placebo belief sich auf 7,6 Punkte (95%-Konfidenzintervall [KI] 4,2–11; P<.001). Bei Patienten, die bereits zu Studienbeginn mit einem TTR-Stabilisator behandelt worden waren, fiel der Unterschied gegenüber Placebo hingegen mit 1,1 Punkten ähnlich aus (95%-KI 1,3–3,6; P=.37).

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Die Studienpopulation umfasste 1.432 Patienten mit einem Durchschnittsalter von 76,4 Jahren, von denen 90,6 Prozent Männer waren. Die Teilnehmer erhielten über 140 Wochen hinweg monatlich 45 mg Eplontersen subkutan verabreicht.

Zu Beginn der Behandlung lag der KCCQ-Wert in der Eplontersen-Gruppe bei 72,5 und in der Placebo-Gruppe bei 72,7. Obwohl der primäre Endpunkt der Gesamtstudie neutral ausfiel, errechnete die Analyse für behandelte Patienten eine höhere Wahrscheinlichkeit, lebend und stabil zu sein (Odds Ratio [OR] 1,7; 95%-KI 1,2–2,4; P=.002) sowie lebend und bei gutem Befinden zu bleiben (OR 1,6; 95%-KI 1,1–2,3; P=.006).

Erweiterte Analysen auf anstehenden Fachkongressen

Die therapeutischen Mechanismen und bildgebenden Daten zu Eplontersen stehen auch auf den Scientific Sessions der American Heart Association (AHA) im Mittelpunkt, die vom 6. bis 9. November 2026 in Chicago stattfinden.

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Dort werden im Late-Breaking-Programm neue Auswertungen mittels Echokardiographie und kardialer Magnetresonanztomographie aus der CARDIO-TTRansform-Studie präsentiert, um die genauen Gewebe- und Behandlungseffekte zu charakterisieren.

Das Tagungsprogramm umfasst darüber hinaus Zwei-Jäher-Daten einer offenen Verlängerungsphase sowie Substudien zur Phase-3-Studie HELIOS-B mit dem Wirkstoff Vutrisiran. Zudem werden Ergebnisse der Phase-3-Studie REVEAL zum Prüftracer Iod-124-Evuzamitide in der Positronen-Emissions-Tomographie (PET/CT) sowie Ansätze zur CRISPR-Cas9-Geneditierung bei ATTR-CM vorgestellt.

Fachmediziner erwarten auf der Konferenz vertiefte Diskussionen darüber, wie künftig zwischen Monotherapien und Kombinationstherapien abgewogen werden sollte und welche Rolle multimodale Bildgebungsverfahren und künstliche Intelligenz bei der frühzeitigen Identifikation der Kardiomyopathie einnehmen.