GS030 bei Retinitis pigmentosa: 7 von 10 reagieren stärker auf Licht

Die Behandlung erblicher Netzhauterkrankungen steht vor grundlegenden Veränderungen. Eine am 7. Oktober 2026 im Fachjournal New England Journal of Medicine veröffentlichte Phase-1/2-PIONEER-Studie liefert neue klinische Einblicke in das Potenzial der Optogenetik.

Forschende des Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology Basel (IOB), der Universität Basel und der University of Pittsburgh untersuchten gemeinsam mit dem Entwickler GenSight Biologics ein neuartiges Verfahren, das Erblindeten zumindest einfache visuelle Orientierungspunkte zurückgeben soll.

Neue Sehkraft durch Algen-Gene und Spezialbrille

Im Zentrum der Untersuchung stand der Therapieansatz GS030. Bei der Methode erhielten zehn blinde Studienteilnehmende im Alter von 40 bis 73 Jahren mit fortgeschrittener Retinitis pigmentosa eine einmalige Injektion in das schlechter sehende Auge.

Über ein Gen aus Grünalgen wurden verbliebene Ganglienzellen der Netzhaut lichtempfindlich gemacht. Eine eigens entwickelte Spezialbrille erfasste Bilder der Umgebung und wandelte diese in bernsteinfarbene Lichtsignale um, die direkt auf die veränderten Netzhautzellen projiziert wurden.

Die Messungen des Studienteams um Botond Roska vom IOB Basel und José-Alain Sahel von der University of Pittsburgh belegen messbare Veränderungen: Bei 7 von 10 Teilnehmenden stieg die Lichtempfindlichkeit um das 2- bis 62,3-Fache.

Sechs der zehn Behandelten erreichten dabei den vorab definierten Schwellenwert einer klinisch relevanten Verbesserung, der bei mindestens einer Vervierfachung der Sensitivität lag. Nach dem vorzeitigen Abbruch einer Person hielt dieser Effekt über einen Nachbeobachtungszeitraum von zwei bis fünf Jahren bei sieben von neun verbleibenden Patienten im Bereich des 2- bis 62-Fachen an.

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Verbesserungen im Alltag und Grenzen der Methode

In ergänzenden Verhaltenstests mit acht probanden zeigten vier Personen konsistente Fortschritte bei mehreren alltagsnahen Aufgaben. Sie konnten Objekte lokalisieren, berühren oder erkennen sowie Türen ansteuern und Linien auf dem Boden folgen. Dabei zeigte sich, dass ein längeres Training mit der Spezialbrille tendenziell mit besseren Resultaten einherging, da das Gehirn das Verarbeiten der neuartigen Lichtmuster erst erlernen musste.

Zugleich verweisen die Forschenden auf deutliche Grenzen der Technik. Ein normales Sehvermögen ließ sich nicht wiederherstellen: Weder das Lesen von Texten noch das Erkennen von Gesichtern war den Teilnehmenden möglich, da die optische Auflösung hierfür nicht ausreichte.

Dennoch erweitert die Studie eine Beobachtung, die das Team bereits 2021 bei einem einzelnen Patienten dokumentiert hatte. Von Bedeutung ist zudem, dass das Verfahren unabhängig von der konkreten genetischen Mutation anwendbar ist.

Weltweit sind laut Angaben der Wissenschaftler rund 1,5 Millionen Menschen von Retinitis pigmentosa betroffen, in Deutschland nach Einschätzung eines Fachmanns der Ludwig-Maximilians-Universität München bis zu 40.000. Für den Ausfall der Sehzellen kommen mehr als 100 verschiedene Gene infrage.

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Verträglichkeit und Ausblick auf künftige Studien

Die PIONEER-Studie war primär auf die Sicherheitsprüfung ausgelegt und wurde ohne Kontrollgruppe durchgeführt. Insgesamt traten bei 9 von 10 Behandelten 34 unerwünschte Ereignisse am Auge auf, davon 23 leichter und 10 mittelschwerer Natur.

Bei einem Probanden kam es unmittelbar nach der Injektion zu einem schweren Verschluss der Netzhautarterie, diese Durchblutungsstörung bildete sich nach medizinischer Versorgung jedoch binnen Minuten wieder zurück.

Das Studienteam stuft die Behandlung insgesamt als sicher ein, betont aber die Notwendigkeit größerer, kontrollierter Folgestudien. Bislang ist GS030 in keinem Land zugelassen. Für die Teilnehmenden der aktuellen Erhebung ist eine Nachbeobachtung von bis zu fünf Jahren nach der Injektion vorgesehen, während konkrete Details zu weiteren Phase-2-Studien noch ausstehen.

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