HeFH: Editas Medicine erhält Freigabe für EDIT-401-Studie in Australien
Veröffentlicht am: 08.10.2026 um 17:09 Uhr | Redaktion boerse-global.de
Die Erforschung neuartiger Therapien zur Behandlung schwerer Fettstoffwechselstörungen erreicht einen weiteren Schritt. Das Biotech-Unternehmen Editas Medicine hat die regulatorische Freigabe erhalten, die klinische Phase-1/2-Studie namens Strive für den Wirkstoffkandidaten EDIT-401 in Australien zu beginnen.
Die Studie richtet sich an Patienten mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HeFH). Dem Beginn gingen der Abschluss des Ethikfreigabeverfahrens (HREC) sowie das offizielle TGA-CTN-Meldeverfahren bei der australischen Behörde voraus.
Regulatorische Schritte und zweistufiges Studiendesign
Neben dem Beginn in Australien treibt das Unternehmen die Vorbereitung für eine Ausweitung nach Neuseeland voran. Ein entsprechender Prüfantrag wurde eingereicht und befindet sich im Prüfverfahren. Sobald die Genehmigung vorliegt, können Patienten beider Länder an der Erprobung teilnehmen. Insgesamt hat Editas Medicine fünf Studienstandorte in Australien und Neuseeland ausgewählt.
Die Strive-Studie prüft die Verabreichung einer Einzeldosis von EDIT-401. Das Protokoll gliedert sich in zwei Abschnitte: Teil 1 ist als offene Untersuchung mit schrittweiser Dosissteigerung aufgebaut, während Teil 2 randomisiert und placebokontrolliert durchgeführt wird.
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Die erste Patientendosierung ist noch für das Jahr 2026 vorgesehen. Die behördliche Freigabe der Studie stellt allerdings noch keinen Nachweis für die Sicherheit oder Wirksamkeit der Behandlung beim Menschen dar.
Zeitplan für Daten und präklinische Grundlagen
Erste Daten zur Sicherheit und Verträglichkeit der Therapie werden für das erste Quartal 2027 erwartet. Umfassendere Topline-Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten aus dem ersten Studienteil sollen zu einem späteren Zeitpunkt im Jahr 2027 folgen.
Die klinische Prüfung stützt sich auf präklinische Untersuchungen an nichtmenschlichen Primaten. In diesen Versuchen verzeichnete Editas Medicine eine durchschnittliche Reduktion der Lipidmarker LDL-C, Lp(a) und ApoB um etwa 90 Prozent oder mehr. In einer noch laufenden präklinischen Studie konnte eine LDL-C-Senkung von etwa 90 Prozent zudem über einen Zeitraum von zehn Monaten aufrechterhalten werden.
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Die Präsentation dieser präklinischen Daten zur anhaltenden LDL-C-Senkung plant Editas Medicine auf dem Kongress der American Heart Association (AHA). Die Fachtagung findet vom 6. bis zum 9. November 2026 in Chicago statt; der Vortrag ist für den 8. November 2026 im Zeitraum von 15:30 bis 16:45 Uhr CT vorgesehen.
Relevanz für Betroffene mit familiärer Vorbelastung
Hintergrund der klinischen Entwicklung ist die weite Verbreitung von Fettstoffwechselstörungen und deren teils genetische Ursachen. Nach Angaben von Editas Medicine leben schätzungsweise 1,2 Millionen Menschen in den USA mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie.
Die übergeordnete Gruppe der Hyperlipidämie betrifft dort insgesamt über 70 Millionen Menschen. Inwiefern die in präklinischen Modellen gezeigte Reduktion der Risikomarker auch im klinischen Einsatz beim Menschen Bestand hat, soll die nun anlaufende Studie klären.
