Herzerkrankung HCM: FDA beschleunigt zwei neue Therapien

Die Behandlung der hypertrophen Kardiomyopathie (HCM) kommt voran. Gleich zwei Unternehmen melden Fortschritte – und die US-Arzneimittelbehörde FDA beschleunigt gleich mehrere Verfahren. Besonders Patienten mit der nicht-obstruktiven Form (nHCM) könnten bald neue Optionen bekommen.

Gentherapie gegen Herzfibrose: Fast-Track für HTX-001

HAYA Therapeutics hat einen wichtigen Meilenstein erreicht. Die FDA erteilte dem Wirkstoff HTX-001 den Fast-Track-Status – zur Behandlung der symptomatischen nHCM. Das Biotech-Unternehmen mit Standorten in Lausanne und San Diego setzt auf einen ungewöhnlichen Ansatz.

HTX-001 ist ein Antisense-Oligonukleotid. Es greift gezielt das langkettige nicht-kodierende RNA-Molekül WISPER an. Das Ziel: Fibrose und Herzfunktionsstörung direkt am molekularen Ursprung bekämpfen. Der Wirkstoff befindet sich derzeit in einer Phase-1a/b-Studie. Die erste Patientenkohorte erhielt ihn bereits im Mai 2026.

Die medizinische Relevanz ist enorm. Schätzungen zufolge gehören 30 bis 60 Prozent aller HCM-Fälle zur nicht-obstruktiven Variante. Bisher gibt es kaum spezialisierte Therapien für diese Patientengruppe.

Sotagliflozin: Rekrutierung für Phase-3-Studie abgeschlossen

Parallel dazu meldet Lexicon Pharmaceuticals Fortschritte in der Spätphase. Das Unternehmen schloss am 27. Juli 2026 die Patientenrekrutierung für die Phase-3-Studie SONATA-HCM ab. Getestet wird der duale SGLT1/2-Inhibitor Sotagliflozin – bei Patienten mit obstruktiver und nicht-obstruktiver HCM.

Die FDA hat gleich zwei neue Therapieansätze für HCM beschleunigt – darunter eine Gentherapie gegen Herzfibrose und ein Medikament, das bereits in einer großen Phase-3-Studie getestet wird. Erfahren Sie in unserem kostenlosen Report, welche Optionen für Sie in Frage kommen und wie Sie sich jetzt informieren können. Jetzt kostenlosen Report anfordern

Die Zahlen sind beeindruckend: Über 500 Patienten in mehr als 130 Zentren weltweit wurden randomisiert. Das ursprüngliche Ziel wurde damit übertroffen. Die Topline-Ergebnisse dieser zulassungsrelevanten Studie werden für das erste Quartal 2027 erwartet.

Kapital für die Forschung: Pentixapharm sammelt 20 Millionen Euro

Die Dynamik im Sektor zeigt sich auch an den Kapitalmärkten. Die Pentixapharm Holding AG schloss am 27. Juli 2026 eine Kapitalerhöhung ab. Über 11 Millionen neue Aktien wurden platziert. Der Bruttoerlös von rund 20,4 Millionen Euro soll unter anderem die PANDA-Phase-3-Studie in den USA finanzieren.

Pentixapharm hatte bereits im Juli 2026 den Fast-Track-Status für sein Diagnostikum [68Ga]Ga-PentixaFor erhalten – im Bereich des primären Hyperaldosteronismus.

Strenge FDA: Zweite Studie gefordert

Bisher gibt es kaum spezialisierte Therapien für die nicht-obstruktive HCM – doch das könnte sich bald ändern. Die FDA hat einer Gentherapie den Fast-Track-Status erteilt und ein weiteres Medikament befindet sich in der entscheidenden Phase-3-Studie. Unser Report gibt Ihnen einen Überblick über die Pipeline und eine Checkliste für das Gespräch mit Ihrem Arzt. HCM-Therapie-Report jetzt sichern

Doch die regulatorischen Hürden bleiben hoch. Das zeigt der Fall von Capricor Therapeutics. Am 27. Juli 2026 wurden kritische FDA-Unterlagen zu einer Zelltherapie gegen Duchenne-bedingte Herzerkrankungen bekannt. Trotz erreichter Endpunkte in der HOPE-3-Studie fordert die Behörde zusätzliche Belege durch eine zweite überzeugende Studie. Eine Anhörung vor dem zuständigen Beratungsausschuss ist für den 29. Juli 2026 angesetzt.

Auch Gossamer Bio bereitet weitere Schritte vor. Nach Austausch mit der FDA plant das Unternehmen die Einreichung eines Zulassungsantrags (NDA) für September 2026 – für seinen Wirkstoff Seralutinib gegen pulmonale arterielle Hypertonie. Die FDA hatte die statistische Signifikanz bestimmter Daten als relevantes Prüfthema eingestuft.

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