Optogenetik bei Erblindung: Sieben von zehn Patienten reagieren stärker auf Licht
Veröffentlicht am: 09.10.2026 um 04:53 Uhr | Redaktion boerse-global.de
Die Wiederherstellung visueller Funktionen bei erblindeten Menschen gehört zu den komplexesten Herausforderungen der Neuromedizin. Aktuelle Forschungsergebnisse beleuchten nun das Potenzial der Optogenetik: In einer internationalen klinischen Studie unter Leitung von José-Alain Sahel von der University of Pittsburgh und Botond Roska vom Basler Institut für molekulare und klinische Ophthalmologie (IOB) wurde eine Kohorte von zehn blinden Patienten mit fortgeschrittener Retinitis pigmentosa behandelt.
Die Ergebnisse der unter Beteiligung des Unternehmens GenSight Biologics durchgeführten Phase-1/2-Studie GS030-PIONEER wurden am 8. Oktober 2026 im Fachjournal New England Journal of Medicine veröffentlicht.
Klinische Phase-1/2-Ergebnisse zur GS030-PIONEER-Studie
Retinitis pigmentosa umfasst genetisch bedingte Erkrankungen, die mit über 100 Genen in Verbindung gebracht werden, weltweit über 1,5 Millionen Menschen und schätzungsweise etwa einen von 4.000 Menschen betreffen. Für den Großteil der Betroffenen existiert bislang keine zugelassene Therapie. Die geprüfte Prüfsubstanz GS030, die bisher in keiner Jurisdiktion zugelassen ist, basiert auf einer intravitrealen AAV-Gentherapie.
Das Verfahren sieht eine Einzelinjektion des lichtempfindlichen Proteins ChrimsonR in das schlechter sehende Auge vor. Dieses Protein besitzt einen Reaktionspeak bei etwa 590 Nanometern und reagiert auf sogenanntes Amberlicht. Dadurch werden verbliebene intakte retinale Ganglienzellen lichtsensibel gemacht.
Gekoppelt wird die Behandlung an eine Spezialbrille mit Kamera, welche erfasste visuelle Szenen in Amberlichtpulse umwandelt. In der Dosis-Eskalationsstudie prüften die Forscher drei Dosierungen mit 5,0 x 10^10, 1,5 x 10^11 sowie 5,0 x 10^11 Vektor-Genomen pro Auge.
An der Durchführung waren unter anderem das 15-20 National Hospital mit dem REFERET-Zentrum unter Leitung von Isabelle Audo, das UPMC Vision Institute in Pittsburgh, das Moorfields Eye Hospital in London sowie Streetlab beteiligt.
Sicherheitsendpunkte und beobachtete Sehverbesserungen
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Der primäre Endpunkt der Studie lag auf der Sicherheit der Intervention. Die Behandlung erwies sich bei allen zehn Teilnehmern als sicher. Zwar traten 33 milde und moderate okuläre Nebenwirkungen bei neun Teilnehmern auf, darunter vorübergehende Entzündungen und Anstiege des Augeninnendrucks, jedoch wurden keine systemischen Nebenwirkungen festgestellt.
Ein schweres okuläres Ereignis in Form einer vorübergehenden Durchblutungsstörung der Netzhaut direkt nach der Injektion klang nach der Gabe von Iopidine innerhalb von Minuten ab.
Hinsichtlich der visuellen Funktionen erhöhte sich die Lichtempfindlichkeit im FST-Test bei sieben von zehn Teilnehmern um einen Faktor zwischen 2,0 und 62,3; bei sechs Teilnehmenden galt diese Verbesserung als klinisch bedeutsam.
Acht Probanden führten Verhaltensprüfungen durch, von denen vier positive Veränderungen beim Erkennen, Lokalisieren und Berühren von Objekten sowie bei der Balkenorientierung zeigten. Bei einer Notebook-Aufgabe erzielten fünf von acht Probanden mit Brille präzisere Resultate als ohne Brille, bei einer Staple-Box-Aufgabe vier von acht und bei der Balkenorientierung ebenfalls fünf von acht.
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Hochdichte EEG-Messungen bei fünf Teilnehmern zeigten Aktivitätsmuster im visuellen Kortex, die konsistent mit optogenetisch evozierten Signalen waren. Die Dekodiergenauigkeit fiel bei offenen Augen höher aus als bei geschlossenen.
Grenzen des Ansatzes und geplante Weiterentwicklungen
Mehrere Studienteilnehmer verbesserten sich im Alltag bei Orientierungsaufgaben wie dem Finden von Türen oder dem Folgen von Linien, wobei längeres Training mit der Brille mit besseren Resultaten einherging. Wahrnehmungen wurden teils als Vibration oder Flimmern beschrieben.
Die Autoren betonen jedoch die klaren Grenzen: Ein normales Sehvermögen konnte nicht wiederhergestellt werden, Tätigkeiten wie Lesen oder das Erkennen von Gesichtern blieben weiterhin unmöglich. Die funktionellen Veränderungen blieben moderat, zudem war die Studie angesichts der kleinen Kohorte nicht auf einen Wirksamkeitsnachweis ausgelegt.
Dennoch deuten die Resultate darauf hin, dass optogenetische Ansätze reproduzierbar über Einzelfallberichte hinaus wirken können. Künftige Schritte umfassen unter anderem die Entwicklung einer digitalen holografischen Brille mit Eye-Tracker durch ein Team um Valentina Emiliani am Institut de la Vision in Paris, die 20 Mikrometer breite Bilder projizieren soll, sowie zellspezifische Gentherapie-Vektoren, an denen die University of Pittsburgh gemeinsam mit der Roska-Gruppe forscht.
