Orphan-IVDs: MDCG veröffentlicht neue Leitlinie zur klinischen Evidenz

Die europäische Koordinierungsgruppe für Medizinprodukte (MDCG) hat am 3. November 2026 eine neue Orientierungshilfe für In-vitro-Diagnostika im Bereich seltener Erkrankungen vorgelegt.

Das Dokument mit der Bezeichnung MDCG 2026-6 widmet sich den Anforderungen an die klinische Evidenz für sogenannte Orphan-IVDs. Die Veröffentlichung soll Akteuren im europäischen Gesundheitsmarkt mehr Klarheit bei der praktischen Anwendung der EU-Verordnung über In-vitro-Diagnostika (IVDR) verschaffen.

Unterstützung für Hersteller und Benannte Stellen

Das primäre Ziel der neuen Leitlinie besteht darin, sowohl Hersteller als auch Benannte Stellen bei der anspruchsvollen Datenerhebung für Diagnostika zu unterstützen, die für seltene Krankheiten bestimmt sind. Unter den Vorgaben der europäischen Verordnung 2017/746 stehen Unternehmen vor der Herausforderung, robuste Leistungsdaten vorzulegen, obwohl die Zahl betroffener Patienten naturgemäß gering ist.

Die neue MDCG-Leitlinie 2026-6 klärt Rahmenbedingungen für klinische Leistungsstudien bei Orphan-IVDs — doch konkretes Studiendesign und Umsetzungsfrist bleiben offen. Unser kostenloser Leitfaden zeigt Ihnen in drei Schritten, wie Sie Ihre Evidenzstrategie trotzdem belastbar aufbauen. Kostenlosen Leitfaden jetzt anfordern

Die MDCG adressiert in dem Papier grundlegende methodische Fragestellungen. Unter anderem klärt die Handreichung Rahmenbedingungen für das Design klinischer Leistungsstudien. Zudem thematisiert das Dokument die systematische Einbindung relevanter klinischer Fachdisziplinen in den Nachweisprozess, wobei insbesondere die Expertise von Genetikern und Epidemiologen hervorgehoben wird.

Offene Vorgaben zu Studiendesigns und Fristen

Trotz der Orientierungshilfe bleiben konkrete methodische Details offen. Im Text des Dokuments selbst wird kein spezifisches Studiendesign vorgegeben. Ebenso enthält die Leitlinie keine formale Umsetzungsfrist für die betroffenen Marktteilnehmer. Berichten zufolge fehlte zum Zeitpunkt der Bekanntmachung ein offizieller Verweislink der Behörden, weshalb die detaillierten Bestimmungen noch anhand der finalen MDCG-Publikationen abzugleichen sind.

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Für die Diagnostikbranche reiht sich die Veröffentlichung in eine Reihe regulatorischer Konkretisierungen ein. Bereits im September 2026 hatte die MDCG die Leitlinie MDCG 2020-16 in der Revision 5 herausgegeben, die sich eingehend mit den Klassifizierungsregeln für In-vitro-Diagnostika unter der EU-Verordnung 2017/746 befasst. Mit dem neuen Dokument für Orphan-Produkte setzt das Gremium die regulatorische Begleitung für spezialisierte medizinische Anwendungsbereiche fort.