Rett-Syndrom: Erste europäische Therapie Trofinetide vor Zulassung
26.06.2026 - 23:29:39 | boerse-global.de
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur hat Trofinetide zur Zulassung empfohlen. Das Mittel von Acadia Pharmaceuticals soll neurobehaviorale Symptome des Rett-Syndroms bei Erwachsenen und Kindern ab fünf Jahren behandeln. Die EU-Kommission entscheidet nun über die Marktzulassung.
Phase-III-Studie liefert die Grundlage
Die Empfehlung stützt sich auf die Ergebnisse der Studie LAVENDER™. Darin zeigte Trofinetide signifikante Verbesserungen gegenüber einem Placebo. Die Forscher maßen den Erfolg an zwei Hauptkriterien.
Zum einen werteten sie den Rett Syndrome Behaviour Questionnaire (RSBQ) aus – einen Fragebogen, den Betreuer ausfüllen. Zum anderen nutzten sie die Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) Skala. Sie erfasst die Veränderung aus Sicht der behandelnden Ärzte. Beide Werte verbesserten sich statistisch signifikant.
Meilenstein für die europäische Versorgung
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Würde die EU-Kommission zustimmen, wäre Trofinetide die erste zugelassene Therapie gegen das Rett-Syndrom in Europa. Die seltene genetische Erkrankung tritt fast ausschließlich bei Mädchen auf. Sie führt zu schweren motorischen und kognitiven Beeinträchtigungen.
Bislang gab es in Europa kein spezifisch zugelassenes Medikament. Ärzte behandelten nur einzelne Symptome. Acadia schließt mit der geplanten Markteinführung eine erhebliche Versorgungslücke.
Nächste Schritte und regulatorischer Ausblick
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Die formelle Zulassung durch die EU-Kommission gilt für alle Mitgliedstaaten sowie Island, Liechtenstein und Norwegen. Die Entscheidung wird in den kommenden Monaten erwartet.
Das Unternehmen bereitet sich parallel auf den Markteintritt vor. Da Trofinetide gegen eine seltene Erkrankung wirkt, könnte es als Orphan Drug eingestuft werden. Das würde den Marktschutz und die Preisverhandlungen beeinflussen. In anderen Regionen wird das Präparat bereits unter dem Namen DAYBU® vermarktet.
