Myelofibrose: Neue Kombination zeigt 50% Milzverkleinerung
15.06.2026 - 00:39:29 | boerse-global.de
Die Kombination aus Selinexor und Ruxolitinib zeigt in einer Phase-3-Studie deutliche Vorteile bei der Verkleinerung der Milz. 49,8 Prozent der Patienten erreichten eine Reduktion um mindestens 35 Prozent – in der Kontrollgruppe waren es nur 28 Prozent.
Die am 14. Juni präsentierten Daten der SENTRY-Studie mit 353 Teilnehmern belegen den ersten koprimären Endpunkt. Allerdings verfehlte die Kombination den zweiten Endpunkt: eine Verbesserung der Gesamtsymptomlast (Abs-TSS) blieb aus.
Dennoch deuten frühe Signale auf einen möglichen Überlebensvorteil hin. Bei einem mittleren Follow-up von elf Monaten ergab sich ein Chancenverhältnis (Hazard Ratio) von 0,43 beim Gesamtüberleben. Die Unternehmen Menarini Group und Karyopharm Therapeutics berichten zudem von einer deutlicheren Reduktion der Mutanten-Allel-Fraktion.
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Das Sicherheitsprofil blieb konsistent mit bisherigen Erfahrungen. Niedrigere Dosierungen und die entzündungshemmende Wirkung von Ruxolitinib führten zu weniger ausgeprägten Nebenwirkungen.
Neue Ansätze gegen krankheitsbegleitende Anämie
Ein zentrales Problem bei Myelofibrose ist die häufig auftretende Anämie. Die Phase-2-Studie RALLY-MF untersuchte den Wirkstoff DISC-0974 an 61 Patienten. Bei nicht transfusionsabhängigen Teilnehmern stieg der Hämoglobinwert bei 55 Prozent um mindestens 1,5 g/dL über zwölf Wochen.
Besonders vielversprechend: 64 Prozent der Patienten mit geringem Transfusionsbedarf erreichten unter der Behandlung eine vollständige Transfusionsunabhängigkeit. Neue Wirkstoffe könnten so die Lebensqualität deutlich verbessern.
Erste Ergebnisse der RESTORE-PV-Studie mit dem Wirkstoff DISC-3405 werden für das vierte Quartal 2026 erwartet.
Gezielte Mutationstherapie rückt näher
In Stockholm wurden Mitte Juni präklinische Daten zu CGT1145 vorgestellt. Der mutationsselektive Inhibitor von Cogent Biosciences zielt gezielt auf die JAK2-V617F-Mutation ab. Er zeigt eine mehr als 100-fache Selektivität gegenüber dem JAK2-Wildtyp sowie JAK1 und JAK3.
Das Ziel: mutierte Zellen eliminieren und eine molekulare Remission bei MPN-Erkrankungen erreichen.
Bekannter Wirkstoff für seltene Erkrankung
Momelotinib (Ojjaara/Omjjara) ist bereits für Myelofibrose mit Anämie zugelassen. Am 12. Juni erhielt der Wirkstoff von FDA und EMA den Orphan-Drug-Status für das VEXAS-Syndrom – eine seltene hämato-inflammatorische Erkrankung mit hoher Mortalität. Bisher gibt es keine zugelassene Therapie.
GSK stellte zudem das Design für die geplante Phase-2/3-Studie ATLAS vor.
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Fortgeschrittene systemische Mastozytose im Fokus
Die APEX-Studie zu Bezuclastinib zeigt ebenfalls Erfolge: 65 Prozent der auswertbaren Patienten sprachen gemäß MRT-ECNM-Kriterien an. Die Rate für das progressionsfreie Überleben nach zwölf Monaten lag bei 79 Prozent.
Die Dynamik in der Erforschung myeloproliferativer und verwandter hämatologischer Erkrankungen bleibt hoch.
